登记概览
- 登记号
- CTR20252589
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 不适用 诺华（中国）生物医学研究有限公司
完整专业题目
一项在全身型重症肌无力患者中评价LOU064的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，随后进入开放标签扩展研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2024-06-11
- 首次公示信息日期
- 2025-07-07
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：2025-02-07
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：2025-04-22
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 17 人；国际: 180 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 1 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 140 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市湖北省 · 武汉市河北省 · 石家庄市山东省 · 青岛市北京市 · 北京市安徽省 · 合肥市江苏省 · 无锡市吉林省 · 长春市河南省 · 郑州市广东省 · 广州市Karnataka · Mangalore台湾 · Taoyuan台湾 · TainanSeoul Teugbyeolsi · Jongno-GuHaryana · GurgaonTaipei · TaipeiHukuoka · FukuokaSeoul Teugbyeolsi · Gangdong-guTamil Nadu · Ranipet韩国 · Busan另有 106 个地区
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：赵重波
- 华中科技大学同济医学院附属同济医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：卜碧涛
- 上海市第一人民医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：吴云成
- 石家庄市人民医院（石家庄市第一医院、石家庄市肿瘤医院、河北省重症肌无力医院、石家庄市心血管病医院）中国 · 河北省 · 石家庄市 · 研究者：乞国艳
- 青岛大学附属医院中国 · 山东省 · 青岛市 · 研究者：王海萍
- 北京医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张华
- 安徽省立医院（中国科学技术大学附属第一医院）中国 · 安徽省 · 合肥市 · 研究者：江艳
- 无锡市人民医院（无锡市人体器官移植中心）中国 · 江苏省 · 无锡市 · 研究者：石国锋
- 吉林大学第一医院中国 · 吉林省 · 长春市 · 研究者：邓晖
- 郑州大学第一附属医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：刘洪波
- 北京大学第一医院（北京大学第一临床医学院）中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：袁云
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：曾进胜
- 首都医科大学附属北京同仁医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：王佳伟
- Mallikatta Neuro Center印度 · Karnataka · Mangalore · 研究者：Nellikunja, Shankara
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou中国台湾 · 台湾 · Taoyuan · 研究者：Ro, Long-Sun
- National Cheng Kung University Hospital中国台湾 · 台湾 · Tainan · 研究者：Sun, Yuan-Ting
- Seoul National University Hospital韩国 · Seoul Teugbyeolsi · Jongno-Gu · 研究者：Kim, Sung Min
- Fortis Memorial Research Institute印度 · Haryana · Gurgaon · 研究者：Gupta, Praveen
- Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital中国台湾 · Taipei · Taipei · 研究者：Yeh, Jiann-Horng
- Kyushu University Hospital日本 · Hukuoka · Fukuoka · 研究者：Watanabe, Mitsuru
- National 台湾 University Hospital中国台湾 · Taipei · Taipei · 研究者：Hsueh, Hsueh-Wen
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong韩国 · Seoul Teugbyeolsi · Gangdong-gu · 研究者：Kim, Sang Beom
- Christian Medical College and Hospitals-SH 207 Sasthri Nagar印度 · Tamil Nadu · Ranipet · 研究者：Sivadasan, Ajith
- Pusan National University Hospital韩国 · 韩国 · Busan · 研究者：Park, Young-Eun
其余 116 家登记机构展开查看完整名单
- St Vincents Hospital Melbourne - PPDS澳大利亚 · Victoria · Fitzroy · 研究者：Reardon, Katrina
- National Hospital Organization Sendai Medical Center日本 · 日本 · Miyagi · 研究者：Watanabe, Genya
- Higashi Matsuyama Municipal Hospital日本 · Saitama · Kawagoe-Shi · 研究者：Nomura, Kyoichi
- Dayanand Medical College and Hospital印度 · Punjab · Ludhiana · 研究者：Singla, Monika
- All 印度 Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi印度 · Delhi · New Delhi · 研究者：Srivastava, Achal
- Gold Coast University Hospital澳大利亚 · 澳大利亚 · Southport · 研究者：Sabet, Arman
- General Hanamaki Hospital日本 · Iwate · Hanamaki-shi · 研究者：Utsugisawa, Kimiaki
- Vivekananda Polyclinic and Institute of Medical Sciences, Lucknow印度 · Uttar Pradesh · Lucknow · 研究者：Misra, U.K.
- Southern Neurology - 10/11 Kensington St澳大利亚 · New South Wales · Kogarah · 研究者：Schwartz, Raymond
- Hiroshima University Hospital日本 · Hirosima · Hiroshima-Shi · 研究者：Sugimoto, Takamichi
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center日本 · Hokkaido · Sapporo-Shi · 研究者：Minami, Naoya
- Chang Gung Medical Foundation Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital中国台湾 · 台湾 · Kaohsiung City · 研究者：Tsai, Nai-Wen
- Hyogo College of Medicine日本 · Hyogo · Nishinoiya · 研究者：Kimura, Takashi
- The University of Osaka Hospital日本 · Osaka · Suita-Shi · 研究者：Takahashi, Masanori
- Severance Hospital Yonsei University Health System韩国 · Seoul Teugbyeolsi · Seodaemun-Gu · 研究者：Shin, Ha Young
- Tokyo Medical University Hospital日本 · Tokyo · Shinjuku-Ku · 研究者：Masuda, Masayuki
- Sapporo Medical University Hospital日本 · Hokkaido · Sapporo · 研究者：Hisahara, Shin
- Chopda Medicare & Research Centre Pvt. Ltd’s - Magnum Heart Institute印度 · Maharashtra · Nashik · 研究者：Yeole, Amit
- Chiba University Hospital日本 · Tokyo · Chuo-Ku · 研究者：Uzawa, Akiyuki
- Fukushima Medical University Hospital日本 · Hukusima · Fukushima-Shi · 研究者：Kanai, Kazuaki
- Nizams Institute of Medical Sciences印度 · Andhra Pradesh · Hyderabad · 研究者：Turaga, Surya Prabha
- Universitatsklinikum Münster德国 · Nordrhein · Westfalen -Münster · 研究者：Lünemann, Jan
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux法国 · Gironde · Bordeaux · 研究者：Sole, Guilhem
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg法国 · 法国 · Strasbourg · 研究者：Nadaj-Pakleza, Aleksandra
- Sibiu Emergency County Clinical Hospital罗马尼亚 · Sibiu · Sibiu · 研究者：Roman Filip, Corina
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.波兰 · 波兰 · Krakow · 研究者：Szczudlik, Andrzej
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Juntas Morales, Raúl
- Hospital Universitario de Bellvitge西班牙 · Barcelona · L'hospitalet de Llobregat · 研究者：Casasnovas Pons, Carlos
- Centrul Medical de Diagnostic si Tratament Ambulator NEOMED SRL罗马尼亚 · Brasov · Brasov · 研究者：Cioropariu, Marilena
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia西班牙 · Valencia · Valencia · 研究者：Sevilla Mantecón, Teresa
- St George’s Hospital英国 · London, City of · London · 研究者：Garcia Reitboeck, Pablo
- Rejdak Konrad Indywidualna Praktyka Lekarska Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak-ul. 1 Maja 14波兰 · Lubelskie · Lublin · 研究者：Rejdak, Konrad
- NMedis波兰 · Podkarpackie · Rzeszow · 研究者：Rosciszewska-Zukowska, Iwona
- Centrum Medyczne NeuroProtect-Zablocinska 10波兰 · 波兰 · Warszawa · 研究者：Grudniak, Mariusz
- UZ Leuven比利时 · Vlaams Brabant · Leuven · 研究者：Claeys, Kristl
- New Hospitals格鲁吉亚 · Tbilisi · Tbilisi · 研究者：Margania, Temur
- Charite- Universitatsmedizin Berlin德国 · Berlin · Berlin · 研究者：Meisel, Andreas
- Amsterdam UMC Location AMC- Meibergdreef 9荷兰 · Noord · Holland -Amsterdam Zuidoost · 研究者：van der Kooi, Anneke
- Hospital Universitario Ramon y Cajal西班牙 · Barcelona · Barcelona · 研究者：Alvarez Velasco, Rodrigo
- CHU de Nice法国 · Alpes · Maritimes -Nice · 研究者：Sacconi, Sabrina
- UCK WUM, Centralny Szpital Kliniczny波兰 · Mazowieckie · Warszawa · 研究者：Kostera-Pruszczyk, Anna
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf德国 · Hamburg · Hamburg · 研究者：Heesen, Christoph
- Med-Polonia Sp. z o.o.波兰 · Wielkopolskie · Pozan · 研究者：Piasecka-Stryczynska, Karolina
- Galen Clinic波兰 · Lubelskie · Lublin · 研究者：Chyrchel-Paszkiewicz, Urszula
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse法国 · 法国 · Toulouse · 研究者：Cintas, Pascal
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 im. Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczecinie波兰 · Zachodniopomorskie · Szczecin · 研究者：Masztalewicz, Marta
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II意大利 · Campania · Napoli · 研究者：Sacca, 法国sco
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden德国 · Sachsen · Dresden · 研究者：Schafer, Jochen
- Hospital Universitari Arnau de Vilanova西班牙 · Lleida · Lleida · 研究者：Gonzalez Mingot, Cristina
- Hopital Fondation Adolphe de Rothschild - PPDS法国 · Paris · Paris · 研究者：Gueguen, Antoine
- University College Hospital英国 · 英国 · London · 研究者：Spillane, Jennifer
- Galen Clinic - Warszawa波兰 · 波兰 · Warszawa · 研究者：Domzal-Stryga, Anna
- Hopital Bicetre法国 · Val · de-Marne -Le Kremlin-Bicetre · 研究者：Echaniz-Laguna, Andoni
- Pineo Medical Ecosystem格鲁吉亚 · Tbilisi · Tbilisi · 研究者：Tsiskaridze, Alexander
- S.C. Neurocity S.R.L.罗马尼亚 · Bucuresti · Bucuresti · 研究者：Mitrea, Dan
- Hospital Clinico Universitario de Santiago西班牙 · A Coruna · Santiago de Compostela · 研究者：Garcia Sobrino, Tania
- Hospital Regional Universitario de Malaga – Hospital General西班牙 · Malaga · Malaga · 研究者：Reyes Garrido, Virginia
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska波兰 · Slaskie · Katowice · 研究者：Smilowski, Marek
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII意大利 · Lombardia · Bergamo · 研究者：Sgarzi, Manlio
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA - PPDS波兰 · Mazowieckie · Warszawa · 研究者：Zajda, Malgorzata
- Klinikum Oberberg GmbH德国 · Nordrhein · Westfalen -Gummersbach · 研究者：Blaes, Franz
- AP-HP - Hopital de la Pitie Salpetriere法国 · Paris · Paris · 研究者：Behin, Anthony
- Clinical Research Center Sp. z o.o. Medic-R sp.k.波兰 · Wielkopolskie · Poznan · 研究者：Druzdz, Artur
- Clinical Centre of Vojvodina塞尔维亚 · 塞尔维亚 · Novi Sad · 研究者：Jovin, Zita
- Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga意大利 · Torino · Orbassano · 研究者：Clerico, Marinella
- University Clinical Center Nis塞尔维亚 · 塞尔维亚 · Nis · 研究者：Djordjevic, Gordana
- Opsta bolnica MSB – Medicinski Sistemi Beograd塞尔维亚 · 塞尔维亚 · Belgrade · 研究者：Lavrnic, Dragana
- West 格鲁吉亚 Medical Center格鲁吉亚 · 格鲁吉亚 · Kutaisi · 研究者：Janelidze, Tamar
- Neurocentrum Bydgoszcz sp. z o.o.波兰 · 波兰 · Bydgoszcz · 研究者：Bonek, Robert
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz波兰 · Kujawsko · pomorskie -Bydgoszcz · 研究者：Rzepinski, Lukasz
- INECO Neurociencias Orono阿根廷 · Santa Fe · Rosario · 研究者：Tavolini, Darío
- STAT Research S.A.阿根廷 · 阿根廷 · Ciudad Autónoma de Buenos Aires · 研究者：Garcia Mendez, Constanza
- Fundacao Universidade de Caxias do Sul - Instituto de Pesquisas em Saúde巴西 · 巴西 · Caxias do Sul · 研究者：Diniz Kleber, Fabricio
- L2 Ip - Instituto de Pesquisas Clinicas Ltda - ME巴西 · Distrito Federal · Brasília · 研究者：de Vasconcellos, Ingrid
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo巴西 · Sao Paulo · Sao Paulo · 研究者：Zanoteli, Edmar
- Sanatorio Mater Dei阿根廷 · 、阿根廷 · Ciudad Autónoma de Buenos Aires · 研究者：Rodriguez, Alejandro
- Instituto do Cerebro do Rio Grande do Sul - InsCer巴西 · 巴西 · Caxias do Sul · 研究者：Becker, Jefferson
- Hospital Santa Izabel巴西 · Bahia · Salvador · 研究者：Bacellar Pedreira, Bruno
- Centro de Investigaciones Médicas Tucumán - PPDS阿根廷 · Tucuman · Tucuman · 研究者：Maldonado, Carlos
- Centro de Investigación en Enfermedades Reumáticas - CIER阿根廷 · 阿根廷 · Ciudad Autónoma de Buenos Aires · 研究者：Lopez, Pablo
- Hospital General de Agudos Dr. José María Ramos Mejia阿根廷 · 阿根廷 · Buenos Aires · 研究者：Aguirre, Florencia
- Clinica Privada Velez Sarsfield阿根廷 · 阿根廷 · Cordoba · 研究者：Espinosa, Maria Laura
- University of North Carolina at Chapel Hill美国 · North Carolina · Chapel Hill · 研究者：Howard, James
- Michigan State University - Department of Neurology美国 · Michigan · East Lansing · 研究者：Sachdev, Amit
- Massachusetts General Hospital美国 · Massachusetts · Boston · 研究者：Guidon, Amanda
- Colorado Springs Neurological Associates美国 · Pennsylvania · Sayre · 研究者：McDonald, Thomas
- Henry Ford Hospital美国 · Michigan · Detroit · 研究者：Grover, Kavita
- University of Alberta Hospital加拿大 · Alberta · Edmonton · 研究者：Siddiqi, Zaeem
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center美国 · Maryland · Bethesda · 研究者：Ross, Jonathan
- University of Washington Medical Center美国 · Washington · Seattle · 研究者：Distad, Barbara (Jane)
- California Pacific Medical Center – Van Ness Campus美国 · California · San Francisco · 研究者：Jenkins, Liberty
- University of Pittsburgh Medical Center美国 · Pennsylvania · Pittsburgh · 研究者：Sun, Fang
- Colorado Springs Neurological Associates美国 · Colorado · Colorado Springs · 研究者：McDonald, Thomas
- Houston Methodist Hospital美国 · Texas · Houston · 研究者：Greene (Simpson), Ericka
- AdventHealth Innovation Tower美国 · Florida · Orlando · 研究者：Fletcher, Anita
- London Health Sciences Centre加拿大 · Ontario · London · 研究者：Nicolle, Michael
- Ottawa Hospital Research Institute加拿大 · Ontario · Ottawa · 研究者：Breiner, Ariel
- Neurological Services of Orlando美国 · Florida · Orlando · 研究者：Jacobs, Daniel
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus - PPDS美国 · Colorado · Aurora · 研究者：Ragole, Thomas
- CHU de Quebec-Universite Laval加拿大 · Quebec · Quebec City · 研究者：Dionne, Annie
- HonorHealth Neurology - Bob Bové Neuroscience Institute - PPDS美国 · Arizona · Scottsdale · 研究者：Hatch, Anne
- University of Texas - San Antonio - Health Science Center - PPDS美国 · Texas · San Antonio · 研究者：Bhavaraju-Sanka, Ratna
- University of Texas Houston Medical School美国 · Texas · Houston · 研究者：Nguyen, Thy
- University of Southern California美国 · California · Los Angeles · 研究者：Beydoun, Said
- Toronto General Hospital加拿大 · Ontario · Toronto · 研究者：Bril, Vera
- SFM Clinical Research, LLC美国 · Florida · Boca Raton · 研究者：Feinberg, Marc
- University Of Cincinnati Gardner Neuroscience institute美国 · Ohio · Cincinnati · 研究者：Kushlaf, Hani
- Dent Neurologic Institute - Amherst美国 · New York · Orchard Park · 研究者：Myers, Bennett H.
- Fullerton Neurology and Headache Center美国 · California · Brea · 研究者：Florin, Jack
- Homestead Associates in Research Inc-30328 Old Dixie Hwy美国 · Florida · Miami · 研究者：Jimenez, Christopher
- University of California Irvine美国 · California · Orange · 研究者：Habib, Ali
- Center for Neurological Disorders - Greenfield美国 · Wisconsin · Greenfield · 研究者：Khatri, Bhupendra
- Neuromuscular Research Center美国 · Arizona · Phoenix · 研究者：Sivakumar, Kumaraswamy
- Suncoast Neuroscience Associates Inc美国 · Florida · Saint Petersburg · 研究者：Vasquez, Alberto
- Neurology Associates PA - 331 N Maitland Ave美国 · Florida · Maitland · 研究者：Isa, Arnaldo
- University of Chicago美国 · Illinois · Chicago · 研究者：Rezania, Kourosh
申请人与登记联系人
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- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 申请人名称
- 不适用 诺华（中国）生物医学研究有限公司
- 联系人姓名
- 诺华医学热线（临床登记）
- 联系人座机
- 400-6213132
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区针织路23号
- 联系人邮编
- 100020
主要研究者信息
- 姓名
- 赵重波
- 学位
- 博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-闵行区金光路958号
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- CLOU064O12301
- 方案最新版本号
- v01（誊清版）
- 版本日期
- 2024-06-11
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：证明在接受稳定SOC治疗的gMG患者中，LOU064与安慰剂相比在治疗6个月（第180天）时降低重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表总分方面的疗效
关键次要目的：
在gMG患者中评估remibrutinib在以下方面是否优于安慰剂
治疗6个月时降低定量MG（QMG）总分
从基线至第6个月QMG总分降低 ≥ 5分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的研究参与者比例
从基线至第6个月MG-ADL总分降低 ≥ 3分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的研究参与者比例
治疗第6个月时降低重症肌无力复合量表（MGC）总分
第6个月时达到最小症状表现（MSE）（定义为第6个月时MG-ADL评分为0或1）且未使用急救治疗和/或强混杂性禁用药物
治疗第6个月时降低MG-QOL15r调查评分
关键次要目的：
在gMG患者中评估remibrutinib在以下方面是否优于安慰剂
治疗6个月时降低定量MG（QMG）总分
从基线至第6个月QMG总分降低 ≥ 5分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的研究参与者比例
从基线至第6个月MG-ADL总分降低 ≥ 3分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的研究参与者比例
治疗第6个月时降低重症肌无力复合量表（MGC）总分
第6个月时达到最小症状表现（MSE）（定义为第6个月时MG-ADL评分为0或1）且未使用急救治疗和/或强混杂性禁用药物
治疗第6个月时降低MG-QOL15r调查评分
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至75岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.gMG成年患者（年龄18 - 75岁），能够理解试验要求、提供书面知情同意并遵守试验方案程序
2.筛选时确诊为MGFA II - IV型gMG，且根据研究者的判断，研究期间很可能不需要呼吸机
3.确诊gMG的记录，并得到以下3项检查中的 ≥ 1项（AChR抗体+和MuSK抗体+患者）或 ≥ 2项（双血清阴性患者）的支持：
单纤维肌电图或重复神经电刺激证实的神经肌肉传递异常病史；
短效乙酰胆碱酯酶抑制剂（例如新斯的明或依酚氯铵）试验阳性史；
经主治医师评估，患者口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后MG体征改善;
4.有记录的证据表明筛选时AChR 抗体或MuSK 抗体血清学检测呈阳性，或筛选时AChR和MuSK抗体均为血清阴性
5.基线MG-ADL评分：≥ 6，且非眼部症状占总分的 ≥ 50%
6.接受以下至少一种gMG治疗且在基线前规定时间段内接受稳定剂量的参与者
仅一种NSIST ≥ 6个月；和/或；
使用最大稳定剂量乙酰胆碱酯酶抑制剂 ≥ 1个月；和/或；
甾体激素治疗 ≥ 4个月，包括无法逐渐减量至可接受水平
注：非甾体类免疫抑制治疗（NSIST）包括硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司
7.正在接受硫唑嘌呤治疗的参与者，要求在基线前已接受硫唑嘌呤治疗至少6个月，并已接受稳定剂量治疗至少2个月
8.正在接受其他免疫抑制治疗（即吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司）的参与者需要接受这些免疫抑制治疗至少6个月，并且在基线前已接受稳定剂量治疗至少1个月
9.接受口服糖皮质激素治疗的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少4周（即28天或更长时间）
10.接受胆碱酯酶抑制剂的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少2周
11.在筛选和基线时，根据研究者的临床判断，基于床旁吞咽测试或其他符合当地实践的正式吞咽测试，能够安全吞咽研究药物
2.筛选时确诊为MGFA II - IV型gMG，且根据研究者的判断，研究期间很可能不需要呼吸机
3.确诊gMG的记录，并得到以下3项检查中的 ≥ 1项（AChR抗体+和MuSK抗体+患者）或 ≥ 2项（双血清阴性患者）的支持：
单纤维肌电图或重复神经电刺激证实的神经肌肉传递异常病史；
短效乙酰胆碱酯酶抑制剂（例如新斯的明或依酚氯铵）试验阳性史；
经主治医师评估，患者口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后MG体征改善;
4.有记录的证据表明筛选时AChR 抗体或MuSK 抗体血清学检测呈阳性，或筛选时AChR和MuSK抗体均为血清阴性
5.基线MG-ADL评分：≥ 6，且非眼部症状占总分的 ≥ 50%
6.接受以下至少一种gMG治疗且在基线前规定时间段内接受稳定剂量的参与者
仅一种NSIST ≥ 6个月；和/或；
使用最大稳定剂量乙酰胆碱酯酶抑制剂 ≥ 1个月；和/或；
甾体激素治疗 ≥ 4个月，包括无法逐渐减量至可接受水平
注：非甾体类免疫抑制治疗（NSIST）包括硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司
7.正在接受硫唑嘌呤治疗的参与者，要求在基线前已接受硫唑嘌呤治疗至少6个月，并已接受稳定剂量治疗至少2个月
8.正在接受其他免疫抑制治疗（即吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司）的参与者需要接受这些免疫抑制治疗至少6个月，并且在基线前已接受稳定剂量治疗至少1个月
9.接受口服糖皮质激素治疗的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少4周（即28天或更长时间）
10.接受胆碱酯酶抑制剂的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少2周
11.在筛选和基线时，根据研究者的临床判断，基于床旁吞咽测试或其他符合当地实践的正式吞咽测试，能够安全吞咽研究药物
排除标准
1.基线前1 个月内接受过静脉注射免疫球蛋白或血浆分离/血浆置换（IVIg/PLEX）治
疗，过去6 个月内接受过利妥昔单抗治疗，过去2 个月内接受过依库珠单抗治疗，
过去3 个月内接受过ravulizumab 或其他补体抑制剂治疗，过去3 个月内接受过艾
加莫德或其他抗FcRn 治疗，或在过去6 个月内接受过胸腺切除术或计划在试验期
间接受胸腺切除术
2. 有生育可能的女性，定义为所有生理上有能力怀孕的女性，除非其在接受研究治疗
期间以及停止研究治疗后1 周使用高效避孕方法
疗，过去6 个月内接受过利妥昔单抗治疗，过去2 个月内接受过依库珠单抗治疗，
过去3 个月内接受过ravulizumab 或其他补体抑制剂治疗，过去3 个月内接受过艾
加莫德或其他抗FcRn 治疗，或在过去6 个月内接受过胸腺切除术或计划在试验期
间接受胸腺切除术
2. 有生育可能的女性，定义为所有生理上有能力怀孕的女性，除非其在接受研究治疗
期间以及停止研究治疗后1 周使用高效避孕方法
试验用药
中文通用名：Remibrutinib (LOU064)： 英文通用名：Remibrutinib (LOU064) 商品名称：NA
剂型：薄膜包衣片
规格：NA
用法用量：NA
用药时程：6个月
规格：NA
用法用量：NA
用药时程：6个月
对照用药
中文通用名：Remibrutinib (LOU064) 英文通用名：Remibrutinib (LOU064) 商品名称：NA
剂型：薄膜包衣片
规格：NA
用法用量：NA
用药时程：6个月
规格：NA
用法用量：NA
用药时程：6个月
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总分从基线至第6个月的变化评价时间：6个月指标类型：有效性指标
次要终点6 项，展开查看
- 定量MG（QMG）总分从基线至第6个月的变化评价时间：6个月指标类型：有效性指标
- QMG总分从基线至第6个月降低 ≥ 5分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的参与者比例评价时间：6个月指标类型：有效性指标
- MG-ADL总分从基线至第6个月降低 ≥ 3分且未使用急救药物和/或强混杂性禁用药物的参与者比例评价时间：6个月指标类型：有效性指标
- 第6个月时达到MSE（定义为第6个月时MG-ADL评分为0或1）且未使用急救治疗和/或强混杂性禁用药物的参与者比例评价时间：6个月指标类型：有效性指标
- MGC总分从基线至第6个月的变化评价时间：6个月指标类型：有效性指标
- 修订版MG生活质量问卷（MG-QOL15r）调查评分从基线至第6个月的变化评价时间：6个月指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2025-05-28
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20252589
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 诺华医学热线（临床登记）
- 首次公示信息日期
- 2025-07-07
- 申请人名称
- 不适用/诺华（中国）生物医学研究有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20252589
- 药物名称
- Remibrutinib (LOU064)
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 全身型重症肌无力
- 试验专业题目
- 一项在全身型重症肌无力患者中评价LOU064的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，随后进入开放标签扩展研究
- 试验通俗题目
- 在全身型重症肌无力患者中评价LOU064的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究
- 试验方案编号
- CLOU064O12301
- 方案最新版本号
- v01（誊清版）
- 版本日期
- 2024-06-11
- 方案是否为联合用药
- 否