登记概览
- 登记号
- CTR20252930
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 血液与造血系统、免疫与风湿（规则标签）
- 申请人
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi S.r.l.; Patheon Inc.
完整专业题目
一项评估温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）参与者接受 rilzabrutinib 给药的疗效和安全性的 Ⅲ 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、包含开放标签治疗期和长期扩展期的研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-01-22
- 首次公示信息日期
- 2025-08-11
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 15 人；国际: 90 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 27 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市天津市 · 天津市江西省 · 南昌市江苏省 · 苏州市广东省 · 广州市陕西省 · 西安市河北省 · 承德市河南省 · 郑州市内蒙古自治区 · 呼和浩特市湖北省 · 武汉市Buenos Aires Province · Buenos AiresVienna · ViennaGoiás · GoianiaPrague · PragueRegion of Southern Denmark · OdenseNorth Rhine · Westphalia -EssenAttica · AthensBudapest · BudapestNorthern District · AfulaVeneto · Vicenza另有 5 个地区
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：韩冰
- 中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：张静
- 南昌大学第一附属医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：黄瑞滨
- 苏州大学附属第一医院中国 · 江苏省 · 苏州市 · 研究者：苗瞄
- 广州市第一人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：王顺清
- 陕西省人民医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：王一
- 承德医学院附属医院中国 · 河北省 · 承德市 · 研究者：张志华
- 河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎
- 内蒙古医科大学附属医院中国 · 内蒙古自治区 · 呼和浩特市 · 研究者：高大
- 华中科技大学同济医学院附属协和医院中国 · 湖北省 · 武汉市 · 研究者：洪梅
- 南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
- 江西省人民医院中国 · 江西省 · 南昌市 · 研究者：程洪波
- Instituto Medico de la Fundacion de Estudios Clinicos阿根廷 · Buenos Aires Province · Buenos Aires · 研究者：Gustavo Braidot
- Allgemeines Krankenhaus Medizinische Universitat Wien奥地利 · Vienna · Vienna · 研究者：Bernd Jilma
- HC UFG - Hospital Das Clinicas de Goias巴西 · Goiás · Goiania · 研究者：Renato Sampaio Tavares
- Ustav hematologie a krevni transfuze捷克 · Prague · Prague · 研究者：Jacqueline Soukupova Maaloufova
- Odense Universitetshospital丹麦 · Region of Southern Denmark · Odense · 研究者：Henrik Frederiksen
- Universitatsklinikum Essen德国 · North Rhine · Westphalia -Essen · 研究者：Alexander Roeth
- Laikon General Hospital希腊 · Attica · Athens · 研究者：Marina Siakantaris
- Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologi匈牙利 · Budapest · Budapest · 研究者：Gabor Mikala
- HaEmek Medical Center以色列 · Northern District · Afula · 研究者：Doaa Okasha
- Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo意大利 · Veneto · Vicenza · 研究者：Giuseppe Carli
- Fukushima Medical University Hospital日本 · Fukushima · Fukushima · 研究者：Takayuki Ikezoe
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - Smoluchowskieg波兰 · Pomeranian · Gdańsk · 研究者：Andrzej MITAL
其余 3 家登记机构展开查看完整名单
- Hospital Universitario Puerta De Hierro Majadahonda巴西 · Community of Madrid · Majadahonda · 研究者：Silvia Monsalvo
- Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge瑞典 · Stockholm · Stockholm · 研究者：Cecilia Karlstrom
- Henry Ford Hospital美国 · Michigan · Detroit · 研究者：Vijayalakshmi Donthireddy
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement 赛诺菲（中国）投资有限公司 Sanofi S.r.l.; Patheon Inc.
- 联系人姓名
- 赛诺菲
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 北京市-北京市-朝阳区建国路112号
- 联系人邮编
- 100022
主要研究者信息
- 姓名
- 韩冰
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区王府井帅府园1号
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- EFC17360
- 方案最新版本号
- 临床试验方案 版本号：1
- 版本日期
- 2025-01-22
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评价在双盲 24 周主要分析期（PAP）期间 rilzabrutinib 在 wAIHA 参与者中对持久血红蛋白反应（DHR）的作用。次要目的：评价 PAP 期间的血红蛋白总体反应（OR）；评估至达到反应的时间（TTR）；评价 rilzabrutinib 对疲乏的影响（通过慢性病治疗功能评估[FACIT]-疲乏量表评估）；评价 rilzabrutinib 对乳酸脱氢酶（LDH，一种溶血标志物）的影响；评估 rilzabrutinib 对补救治疗需求的影响；评价 rilzabrutinib 对呼吸困难的影响（通过 FACIT-呼吸困难量表评估）；评价 rilzabrutinib 在原发性 wAIHA 参与者中的安全性和耐受性。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性、有效性和药代动力学试验
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.确诊患有原发性 wAIHA 至少 3 个月。
2.参与者既往在糖皮质激素（CS）治疗后未能维持持续反应（CS 耐药 [定义为每天接受至少 1 mg/kg 或 60 mg 泼尼松或等效药物后在 3 周内未能达到血红蛋白反应]、CS 依赖性 wAIHA [定义为需要以＞10 mg/天的剂量继续使用泼尼松或等效药物才能维持反应]），或不耐受或不适合接受 CS 治疗（定义为根据研究者的最佳临床判断，存在禁忌、可能不耐受或不适合使用 CS 的既存疾病状况或 CS 相关并发症）。
3.参与者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态≤2 级。
4.参加临床研究的男性和女性参与者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
2.参与者既往在糖皮质激素（CS）治疗后未能维持持续反应（CS 耐药 [定义为每天接受至少 1 mg/kg 或 60 mg 泼尼松或等效药物后在 3 周内未能达到血红蛋白反应]、CS 依赖性 wAIHA [定义为需要以＞10 mg/天的剂量继续使用泼尼松或等效药物才能维持反应]），或不耐受或不适合接受 CS 治疗（定义为根据研究者的最佳临床判断，存在禁忌、可能不耐受或不适合使用 CS 的既存疾病状况或 CS 相关并发症）。
3.参与者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态≤2 级。
4.参加临床研究的男性和女性参与者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
排除标准
1.参与者存在具有临床意义的病史或持续存在慢性疾病，研究者认为这会损害参与者的安全或损害本研究所收集数据的质量。
2. 参与者在过去 5 年内有淋巴瘤、白血病或任何恶性肿瘤病史，但已切除且在过去 3 年内无转移性疾病证据的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌除外。
3. 参与者在筛选前 3 个月内存在有症状的带状疱疹。
4. 参与者患有任何原因引起的继发性 wAIHA，包括药物、伊文氏综合征、淋巴增生疾病（低计数单克隆型 B 淋巴细胞增多症是允许的）、感染性或自身免疫性疾病或活动性恶性血液病。允许抗核抗体阳性但未确诊自身免疫性疾病的参与者参加研究。
5. 参与者有骨髓增生异常综合征病史。
6. 参与者存在未控制的或活动性乙型肝炎病毒（HBV）感染或活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染。
7. 参与者存在人类免疫缺陷病毒（HIV）感染。
8. 参与者有实体器官移植史。
9. 参与者有活动性或潜伏性结核（TB）病史。
10. 在治疗开始前 30 天或 5 个半衰期（以时间较长者为准）内接受过其他试验性／研究药物合并治疗。在第 1 天（随机化）前接受过治疗 wAIHA 的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的参与者没有资格参与研究。
11. 对任何研究干预或其组分或药物过敏，或者存在研究者认为禁忌参与研究的其他过敏反应。
2. 参与者在过去 5 年内有淋巴瘤、白血病或任何恶性肿瘤病史，但已切除且在过去 3 年内无转移性疾病证据的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌除外。
3. 参与者在筛选前 3 个月内存在有症状的带状疱疹。
4. 参与者患有任何原因引起的继发性 wAIHA，包括药物、伊文氏综合征、淋巴增生疾病（低计数单克隆型 B 淋巴细胞增多症是允许的）、感染性或自身免疫性疾病或活动性恶性血液病。允许抗核抗体阳性但未确诊自身免疫性疾病的参与者参加研究。
5. 参与者有骨髓增生异常综合征病史。
6. 参与者存在未控制的或活动性乙型肝炎病毒（HBV）感染或活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染。
7. 参与者存在人类免疫缺陷病毒（HIV）感染。
8. 参与者有实体器官移植史。
9. 参与者有活动性或潜伏性结核（TB）病史。
10. 在治疗开始前 30 天或 5 个半衰期（以时间较长者为准）内接受过其他试验性／研究药物合并治疗。在第 1 天（随机化）前接受过治疗 wAIHA 的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的参与者没有资格参与研究。
11. 对任何研究干预或其组分或药物过敏，或者存在研究者认为禁忌参与研究的其他过敏反应。
试验用药
中文通用名：SAR444671： 英文通用名：rilzabrutinib 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：400 mg/片
用法用量：口服，每日两次。
用药时程：主要分析期（PAP）：24周；开放标签治疗期（OLP）：28周；对于完成OLP且符合进入长期扩展期（LTE）条件的参与者将可继续接受治疗。LTE 期的持续时间为从首例参与者入组 LTE 至末例参与者在 LTE 中完成 52 周治疗。
规格：400 mg/片
用法用量：口服，每日两次。
用药时程：主要分析期（PAP）：24周；开放标签治疗期（OLP）：28周；对于完成OLP且符合进入长期扩展期（LTE）条件的参与者将可继续接受治疗。LTE 期的持续时间为从首例参与者入组 LTE 至末例参与者在 LTE 中完成 52 周治疗。
对照用药
中文通用名：与 rilzabrutinib匹配的安慰剂 英文通用名：Placebo to match rilzabrutinib 商品名称：NA
剂型：片剂
规格：0 mg（以rilzabrutinib含量计）/片
用法用量：口服，每日两次。
用药时程：最长24周。
规格：0 mg（以rilzabrutinib含量计）/片
用法用量：口服，每日两次。
用药时程：最长24周。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 达到 DHR 的参与者比例。评价时间：第 24 周指标类型：有效性指标
次要终点7 项，展开查看
- 达到总体 Hb 反应（反应或完全反应）的参与者比例。评价时间：第 24 周指标类型：有效性指标
- 在未输血且未使用补救药物的前提下，在 PAP 期间首次达到 Hb 较基线升高≥2 g/dL 的时间（天）。评价时间：至第 24 周指标类型：有效性指标
- 通过FACIT -疲乏量表测量的疲乏总评分较基线的变化。评价时间：基线至第 24 周指标类型：有效性指标
- LDH 水平较基线的变化。评价时间：基线至第 24 周指标类型：有效性指标
- 在 PAP 期间治疗第 4 周后需要补救治疗的参与者比例。评价时间：至第 24 周指标类型：有效性指标
- 通过 FACIT-呼吸困难量表测量的呼吸困难严重程度评分较基线的变化。评价时间：基线至第 24 周指标类型：有效性指标
- 治疗期间出现的不良事件（TEAE）、治疗期间出现的严重不良事件（SAE）、治疗期间出现的特别关注的不良事件（AESI）的发生率以及临床实验室评价、生命体征、体格检查和心电图（ECG）结果。评价时间：至第 104 周指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2025-07-24
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20252930
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 赛诺菲
- 首次公示信息日期
- 2025-08-11
- 申请人名称
- Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Sanofi S.r.l.; Patheon Inc.
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20252930
- 药物名称
- Rilzabrutinib片 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）
- 试验专业题目
- 一项评估温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）参与者接受 rilzabrutinib 给药的疗效和安全性的 Ⅲ 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、包含开放标签治疗期和长期扩展期的研究
- 试验通俗题目
- 一项在≥18 岁温抗体型自身免疫性溶血性贫血参与者中比较口服 rilzabrutinib 与安慰剂的疗效、安全性和药代动力学的研究
- 试验方案编号
- EFC17360
- 方案最新版本号
- 临床试验方案 版本号：1
- 版本日期
- 2025-01-22
- 方案是否为联合用药
- 否