登记概览
- 登记号
- CTR20253030
- 快照状态
- 进行中 招募中
- 状态阶段
- 招募中（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 药代/药效动力学
- 疾病领域
- 健康受试者与药代研究（规则标签）
- 申请人
- 华润博雅生物制药集团股份有限公司
完整专业题目
评价皮下注射人免疫球蛋白在原发性免疫缺陷病（PID）患者中的有效性、安全性及药
代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-07-01
- 首次公示信息日期
- 2025-08-05
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：2025-08-27；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 48 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（招募中）
登记参加机构与地点
共 11 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
重庆市 · 重庆市北京市 · 北京市湖南省 · 长沙市河北省 · 石家庄市浙江省 · 杭州市山东省 · 济南市上海市 · 上海市河南省 · 郑州市江苏省 · 南京市
- 重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：张志勇
- 北京大学人民医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：何菁
- 重庆医科大学附属第二医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：唐琳
- 长沙市中心医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：文锐
- 河北医科大学第二医院中国 · 河北省 · 石家庄市 · 研究者：吴晓莉、郭惠芳
- 杭州市第一人民医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：黄佼、蒋春明
- 山东大学齐鲁第二医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：王迎雪、郭庆辉
- 首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：毛华伟
- 上海交通大学医学院附属仁济医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：叶霜、扶琼
- 郑州人民医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：陈运转、刘平
- 南京儿童医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：俞海国
申请人与登记联系人
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- 申请人联系人
- 张猛
- 申请人名称
- 华润博雅生物制药集团股份有限公司
- 联系人姓名
- 张猛
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 江西省-抚州市-抚州高新技术产业开发区惠泉路 333 号
- 联系人邮编
- 344000
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 张志勇
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 重庆市-重庆市-重庆市渝中区中山二路136号
- 邮编
- 400014
- 单位名称
- 重庆医科大学附属儿童医院
主要研究者 2
- 姓名
- 何菁
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区西直门南大街11号，西城区阜内大街133号
- 邮编
- 100032
- 单位名称
- 北京大学人民医院
主要研究者 3
- 姓名
- 唐琳
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 重庆市-重庆市-重庆市渝中区临江路76号
- 邮编
- 400014
- 单位名称
- 重庆医科大学附属第二医院
主要研究者 4
- 姓名
- 文锐
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 湖南省-长沙市-湖南省长沙市韶山南路161号
- 邮编
- 410000
- 单位名称
- 长沙市中心医院
主要研究者 5
- 姓名
- 吴晓莉、郭惠芳
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 河北省-石家庄市-河北省石家庄市和平西路215号
- 邮编
- 050000
- 单位名称
- 河北医科大学第二医院
主要研究者 6
- 姓名
- 黄佼、蒋春明
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 浙江省-杭州市-浙江省杭州市上城区浣纱路261号
- 邮编
- 310000
- 单位名称
- 杭州市第一人民医院
主要研究者 7
- 姓名
- 王迎雪、郭庆辉
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 山东省-济南市-山东省济南市北园大街247号
- 邮编
- 250000
- 单位名称
- 山东大学齐鲁第二医院
主要研究者 8
- 姓名
- 毛华伟
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-北京市西城区南礼士路56号
- 邮编
- 100032
- 单位名称
- 首都医科大学附属北京儿童医院
主要研究者 9
- 姓名
- 叶霜、扶琼
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-上海市东方路1630号
- 邮编
- 200120
- 单位名称
- 上海交通大学医学院附属仁济医院
主要研究者 10
- 姓名
- 陈运转、刘平
- 学位
- 本科
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 河南省-郑州市-河南省郑州市黄河路33号
- 邮编
- 450000
- 单位名称
- 郑州人民医院
主要研究者 11
- 姓名
- 俞海国
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 江苏省-南京市-江苏省南京市广州路72号
- 邮编
- 210000
- 单位名称
- 南京儿童医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- HRBY-SCIG-III01
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2025-07-01
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
药代动力学研究：主要目的：通过建立 IVIG 和 SCIG 的群体药代动力学（popPK）模型，获得药物代谢动力学特征及剂量调整因子（Dose adjustment factor，DAF）。次要目的：分析试验期间 IVIG 和 SCIG 治疗期间的总 IgG 谷浓度水平。
临床疗效研究：主要目的：评价皮下注射人免疫球蛋白治疗原发性免疫缺陷病（PID）的有效性。次要目的：1) 采用临床次要疗效指标，进一步观察和评价 SCIG 治疗期间的临床疗效。2) 观察和评价 SCIG 治疗期间的安全性。
临床疗效研究：主要目的：评价皮下注射人免疫球蛋白治疗原发性免疫缺陷病（PID）的有效性。次要目的：1) 采用临床次要疗效指标，进一步观察和评价 SCIG 治疗期间的临床疗效。2) 观察和评价 SCIG 治疗期间的安全性。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:安全性和有效性及药代动力学
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 2岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.签署知情同意书时，年龄≥2 周岁，性别不限；
2.依据《国际免疫学会联盟专家委员会 2019 年最新分类》，临床诊断为抗体免疫缺陷型的 PID 患者，包括但不限于经基因检测证实 BTK 基因突变的 XLA（X连锁无丙种球蛋白血症），或临床确诊的 CVID（常见变异性免疫缺陷病）等，可提供相应的诊疗记录，且经研究者评估需接受人免疫球蛋白进行长期替代治疗者；
3.试验期间，要求育龄期女性受试者没有妊娠计划（或男性受试者的配偶无怀孕计划），且受试者同意在试验期间和末次给药结束后 90 天内采取有效的避孕措施；
4.受试者或法定监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测；
5.能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人或监护人签署知情同意书（＜8 岁的儿童应由其一位监护人进行知情同意并签署知情同意书；≥8 岁且＜18 岁的青少年及儿童由本人及其一位监护人共同进行知情同意并签署知情同意书）。
2.依据《国际免疫学会联盟专家委员会 2019 年最新分类》，临床诊断为抗体免疫缺陷型的 PID 患者，包括但不限于经基因检测证实 BTK 基因突变的 XLA（X连锁无丙种球蛋白血症），或临床确诊的 CVID（常见变异性免疫缺陷病）等，可提供相应的诊疗记录，且经研究者评估需接受人免疫球蛋白进行长期替代治疗者；
3.试验期间，要求育龄期女性受试者没有妊娠计划（或男性受试者的配偶无怀孕计划），且受试者同意在试验期间和末次给药结束后 90 天内采取有效的避孕措施；
4.受试者或法定监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测；
5.能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人或监护人签署知情同意书（＜8 岁的儿童应由其一位监护人进行知情同意并签署知情同意书；≥8 岁且＜18 岁的青少年及儿童由本人及其一位监护人共同进行知情同意并签署知情同意书）。
排除标准
1.体重＜10kg 或 BMI 指数≥30kg/m2；
2. 已知对人类免疫球蛋白或其他血浆蛋白和/或血液制品过敏，特别是有抗 IgA抗体的选择性 IgA 缺乏者，包括对本试验药物的辅料成份过敏、有激素过敏史者；
3. 反复发作的严重慢性支气管扩张或慢性阻塞性肺病；签署知情同意书前 3 个月内或在筛选期出现活动性严重细菌感染（定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿）的证据；
4. 合 并 药 物 控 制 不 佳 的 癫 痫 、 偏 头 痛 或 高 血 压 （SBP≥160mmHg 和/或DBP≥100mmHg）；
5. 实验室检验结果符合以下任意一项者：
血红蛋白＜80g/L；
血小板计数＜75×109/L；
中性粒细胞计数＜1.0×109/L；
ALT 或 AST＞正常值上限的 3 倍；
总胆红素＞正常值上限的 1.5 倍；
血肌酐＞正常值上限的 2 倍，或肌酐清除率＜30mL/min，且合并有肾功能损害的相关疾病者；
6. HbsAg、HCV 抗体、HIV 抗体或梅毒螺旋体抗体检测结果阳性者；
7. 经研究者评估合并出血高风险的血液系统疾病，例如溶血性贫血、DIC 或自身免疫性血小板减少症等；
8. 经研究者评估合并严重威胁生命的其它系统疾病，如恶性肿瘤、心力衰竭等；
9. 经研究者评估合并导致蛋白质丢失的疾病，如低白蛋白血症，或患有肥厚性胃炎、局限性肠炎以及小肠原发性或继发性淋巴管扩展等；
10. 合并糖尿病或高脂血症且经研究者评估有相关严重并发症者；
11. 既往有血栓栓塞或深静脉血栓形成的病史或体征；
12. 皮肤存在广泛湿疹，或经研究者评估存在影响给药和安全性的局部皮肤异常或皮肤病；
13. 筛选前 1 个月内接受过抗凝药物治疗，或合并基础疾病需接受长期抗凝药物治疗且试验期间不能停药者；抗凝药物治疗包括但不限于维生素K拮抗剂、非维生素 K 拮抗剂口服抗凝剂（例如，靶向 IIa 因子的达比加群酯、利伐沙班、艾多沙班和靶向 Xa 因子的阿哌沙班）、肠胃外抗凝剂（如磺达肝等）；
14. 合并基础疾病需接受长期免疫调节剂治疗者；免疫调节剂包括免疫抑制剂、免疫增强剂、免疫调节剂等全身性糖皮质激素药物等（入组前持续应用≥4 周小剂量糖皮质激素者除外，如醋酸泼尼松片≤10mg/天，体重低于 30kg 的未成年人醋酸泼尼松片≤0.3mg/kg/天；其他糖皮质激素药物可进行等量换算；局部给药者剂量不受限）；
15. 试验期间计划进行大手术（定义为危及生命、需要全麻、导致严重出血的手术，包括肘、肩、臀、膝、脚踝、脊椎部位的骨关节手术），或手术期间需要使用免疫球蛋白或血液制品者；
16. 有吸毒史、药物滥用史、或酗酒史者；
17. 签署知情同意书前不满 3 个月的流产或妊娠终止；孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年）；
18. 患有精神疾病、有明显的精神障碍；其它疾病原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或不大可能完成预期的疗程和随访者；
19. 签署知情同意书之前 1 个月内接受过其它临床试验药物或医疗器械治疗。
2. 已知对人类免疫球蛋白或其他血浆蛋白和/或血液制品过敏，特别是有抗 IgA抗体的选择性 IgA 缺乏者，包括对本试验药物的辅料成份过敏、有激素过敏史者；
3. 反复发作的严重慢性支气管扩张或慢性阻塞性肺病；签署知情同意书前 3 个月内或在筛选期出现活动性严重细菌感染（定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿）的证据；
4. 合 并 药 物 控 制 不 佳 的 癫 痫 、 偏 头 痛 或 高 血 压 （SBP≥160mmHg 和/或DBP≥100mmHg）；
5. 实验室检验结果符合以下任意一项者：
血红蛋白＜80g/L；
血小板计数＜75×109/L；
中性粒细胞计数＜1.0×109/L；
ALT 或 AST＞正常值上限的 3 倍；
总胆红素＞正常值上限的 1.5 倍；
血肌酐＞正常值上限的 2 倍，或肌酐清除率＜30mL/min，且合并有肾功能损害的相关疾病者；
6. HbsAg、HCV 抗体、HIV 抗体或梅毒螺旋体抗体检测结果阳性者；
7. 经研究者评估合并出血高风险的血液系统疾病，例如溶血性贫血、DIC 或自身免疫性血小板减少症等；
8. 经研究者评估合并严重威胁生命的其它系统疾病，如恶性肿瘤、心力衰竭等；
9. 经研究者评估合并导致蛋白质丢失的疾病，如低白蛋白血症，或患有肥厚性胃炎、局限性肠炎以及小肠原发性或继发性淋巴管扩展等；
10. 合并糖尿病或高脂血症且经研究者评估有相关严重并发症者；
11. 既往有血栓栓塞或深静脉血栓形成的病史或体征；
12. 皮肤存在广泛湿疹，或经研究者评估存在影响给药和安全性的局部皮肤异常或皮肤病；
13. 筛选前 1 个月内接受过抗凝药物治疗，或合并基础疾病需接受长期抗凝药物治疗且试验期间不能停药者；抗凝药物治疗包括但不限于维生素K拮抗剂、非维生素 K 拮抗剂口服抗凝剂（例如，靶向 IIa 因子的达比加群酯、利伐沙班、艾多沙班和靶向 Xa 因子的阿哌沙班）、肠胃外抗凝剂（如磺达肝等）；
14. 合并基础疾病需接受长期免疫调节剂治疗者；免疫调节剂包括免疫抑制剂、免疫增强剂、免疫调节剂等全身性糖皮质激素药物等（入组前持续应用≥4 周小剂量糖皮质激素者除外，如醋酸泼尼松片≤10mg/天，体重低于 30kg 的未成年人醋酸泼尼松片≤0.3mg/kg/天；其他糖皮质激素药物可进行等量换算；局部给药者剂量不受限）；
15. 试验期间计划进行大手术（定义为危及生命、需要全麻、导致严重出血的手术，包括肘、肩、臀、膝、脚踝、脊椎部位的骨关节手术），或手术期间需要使用免疫球蛋白或血液制品者；
16. 有吸毒史、药物滥用史、或酗酒史者；
17. 签署知情同意书前不满 3 个月的流产或妊娠终止；孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年）；
18. 患有精神疾病、有明显的精神障碍；其它疾病原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或不大可能完成预期的疗程和随访者；
19. 签署知情同意书之前 1 个月内接受过其它临床试验药物或医疗器械治疗。
试验用药
中文通用名：皮下注射人免疫球蛋白： 英文通用名：Human Immunoglobulin for Subcutaneous Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：2g/瓶（20%，10ml）
用法用量：皮下注射，每周给药 1 次，共计给药 52 次。初始剂量（g/kg/周期）=PKIV 期接受的 IVIG 剂量（0.2~0.8g/kg/每周期）/IVIG 用药频率（3 周 或 4 周）×DAF（剂量调整因子，本试验拟定 1.37）
用药时程：52周
规格：2g/瓶（20%，10ml）
用法用量：皮下注射，每周给药 1 次，共计给药 52 次。初始剂量（g/kg/周期）=PKIV 期接受的 IVIG 剂量（0.2~0.8g/kg/每周期）/IVIG 用药频率（3 周 或 4 周）×DAF（剂量调整因子，本试验拟定 1.37）
用药时程：52周
对照用药
中文通用名：静注人免疫球蛋白 英文通用名：Human Immunoglobulin for Intravenous Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：2.5g/瓶（5%，50ml）
用法用量：静脉输注；剂量范围为 0.2~0.8g/kg/周期；
用药时程：由研究者依据既往 IVIG用药频率/剂量及筛选期总IgG谷浓度水平， 制定导入期及 IVIG 治疗期的用药频率为每3或4周给药一次；要求IVIG治疗期的用药频率与导入期一致。
规格：2.5g/瓶（5%，50ml）
用法用量：静脉输注；剂量范围为 0.2~0.8g/kg/周期；
用药时程：由研究者依据既往 IVIG用药频率/剂量及筛选期总IgG谷浓度水平， 制定导入期及 IVIG 治疗期的用药频率为每3或4周给药一次；要求IVIG治疗期的用药频率与导入期一致。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- SCIG 治疗期间严重细菌感染事件（Serious bacterial infection，SBI）的年化发生率评价时间：皮下给药治疗期间指标类型：有效性指标
次要终点8 项，展开查看
- 总 IgG 平均谷浓度评价时间：静脉注射和皮下给药治疗期间指标类型：有效性指标
- SCIG 治疗期间，感染事件的年化发生率；评价时间：皮下给药治疗期间指标类型：有效性指标
- SCIG 治疗期间，每年每例受试者因感染和治疗而缺勤（包括缺课/误工/日常活动）的天数；评价时间：皮下给药治疗期间指标类型：有效性指标
- SCIG 治疗期间，每年每例受试者因感染事件使用抗生素治疗的天数；评价时间：皮下给药治疗期间指标类型：有效性指标
- SCIG 治疗期间，每年每例受试者因感染事件住院治疗的天数；评价时间：皮下给药治疗期间指标类型：有效性指标
- SCIG 治疗期间，每年每例受试者因感染事件看病就诊的次数；评价时间：皮下给药治疗期间指标类型：有效性指标
- SCIG 治疗期间，稳态总 IgG 谷浓度≥5g/L 的受试者比例评价时间：皮下给药治疗期间指标类型：有效性指标
- 不良事件的类型、严重程度、发生率、持续时间及与试验药物的相关性；受试者试验期间明确诊断的疾病、症状、体征，以及生命体征；直接抗人球蛋白检查（Coombs 试验）、实验室检查指标及其他检查指标等。评价时间：首次接受试验用药品后开始收集，直至受试者完成试验出组访视或提前退出试验。指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会同意 · 2025-07-15
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20253030
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 张猛
- 首次公示信息日期
- 2025-08-05
- 申请人名称
- 华润博雅生物制药集团股份有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20253030
- 药物名称
- 皮下注射人免疫球蛋白 曾用名:
- 药物类型
- 生物制品
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 原发性免疫缺陷病（PID），如X连锁无丙种球蛋白血症，常见变异性免疫缺陷病，免疫球蛋白G亚类缺陷病等
- 试验专业题目
- 评价皮下注射人免疫球蛋白在原发性免疫缺陷病（PID）患者中的有效性、安全性及药 代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验
- 试验通俗题目
- 评价皮下注射人免疫球蛋白治疗原发性免疫缺陷病（PID）的有效性、安全性及药代动力学的临床研究
- 试验方案编号
- HRBY-SCIG-III01
- 方案最新版本号
- 1.1
- 版本日期
- 2025-07-01
- 方案是否为联合用药
- 否