登记概览
- 登记号
- CTR20253080
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- IV期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- Biogen MA Inc. 渤健生物科技（上海）有限公司 Biogen US Corporation
完整专业题目
一项关于将Tofersen（BIIB067）用于与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的中国多中心、开放标签、上市后监测研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-05-29
- 首次公示信息日期
- 2025-08-07
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 12 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 3 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市广东省 · 广州市四川省 · 成都市
- 北京大学第三医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：樊东升
- 中山大学附属第一医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：曾进胜
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：商慧芳
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 褚青平
- 申请人名称
- Biogen MA Inc. 渤健生物科技（上海）有限公司 Biogen US Corporation
- 联系人姓名
- 褚青平
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-上海市徐汇区陕西南路288号上海环贸广场办公楼二期20层
- 联系人邮编
- 200031
主要研究者信息
- 姓名
- 樊东升
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-海淀区花园北路49号
- 邮编
- 100083
- 单位名称
- 北京大学第三医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- 233AS402
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2025-05-29
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：在中国上市后背景下评价Tofersen在SOD1-ALS受试者中的安全性。次要目的：在中国上市后背景下评价Tofersen在SOD1-ALS受试者中的PK。探索性目的：在中国上市后背景下评价Tofersen在SOD1-ALS受试者中的治疗反应生物标志物，有效性，免疫原性
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- IV期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.受试者和/或其合法授权代表（例如，父母、配偶或法定监护人）（如合适且适用于当地法规）能够理解研究的目的和风险、提供知情同意并根据国家和当地隐私法规授权使用机密健康信息。
2.签署知情同意书时年龄≥18岁。
3.必须诊断为SOD1-ALS。
4.如果使用利鲁唑，受试者必须在第1天前接受稳定剂量的利鲁唑达≥30天，并预期维持该剂量直至最终研究访视。
5.如果使用依达拉奉，受试者必须在第1天前≥60天（2个治疗周期）开始使用依达拉奉，并预期维持该剂量直至最终研究访视，除非研究者确定因医学原因而应停用依达拉奉，在这种情况下，研究期间不得重新开始给药。
6.所有有生育能力的女性在研究期间必须采取有效的避孕措施。
7.经研究者判定，在医学上能够接受研究程序，并在入组研究时能够遵守访视时间表。
2.签署知情同意书时年龄≥18岁。
3.必须诊断为SOD1-ALS。
4.如果使用利鲁唑，受试者必须在第1天前接受稳定剂量的利鲁唑达≥30天，并预期维持该剂量直至最终研究访视。
5.如果使用依达拉奉，受试者必须在第1天前≥60天（2个治疗周期）开始使用依达拉奉，并预期维持该剂量直至最终研究访视，除非研究者确定因医学原因而应停用依达拉奉，在这种情况下，研究期间不得重新开始给药。
6.所有有生育能力的女性在研究期间必须采取有效的避孕措施。
7.经研究者判定，在医学上能够接受研究程序，并在入组研究时能够遵守访视时间表。
排除标准
1.对Tofersen注射液的活性物质或任何辅料过敏。
2. 无法遵守研究要求
3. 当前或既往在商业或临床研究背景下接受过Tofersen注射液给药。
4. 既往或当前接受过小干扰RNA、干细胞治疗或基因治疗。
5. 在基线访视前1个月内或研究药物的5个半衰期内（以较长者为准）接受过另一种试验药物、生物制剂或器械治疗。
6. 妊娠期或哺乳期受试者，以及计划在研究期间妊娠的受试者。
7. 研究者或申办者认为存在导致受试者不适合入组的其他未说明原因。
2. 无法遵守研究要求
3. 当前或既往在商业或临床研究背景下接受过Tofersen注射液给药。
4. 既往或当前接受过小干扰RNA、干细胞治疗或基因治疗。
5. 在基线访视前1个月内或研究药物的5个半衰期内（以较长者为准）接受过另一种试验药物、生物制剂或器械治疗。
6. 妊娠期或哺乳期受试者，以及计划在研究期间妊娠的受试者。
7. 研究者或申办者认为存在导致受试者不适合入组的其他未说明原因。
试验用药
中文通用名：托夫生注射液： 英文通用名：Tofersen Injection 商品名称：凯盛迪/Qalsody
剂型：注射液
规格：15ml: 0.1g
用法用量：每次给药的推荐剂量为100 mg（15mL）。起始治疗应每14 天给予一次负荷剂量，三次负荷剂量后，每28 天给予一次维持剂量。
用药时程：应定期评估是否需要持续治疗，并且根据患者对治疗的表现和反应进行个体考虑
规格：15ml: 0.1g
用法用量：每次给药的推荐剂量为100 mg（15mL）。起始治疗应每14 天给予一次负荷剂量，三次负荷剂量后，每28 天给予一次维持剂量。
用药时程：应定期评估是否需要持续治疗，并且根据患者对治疗的表现和反应进行个体考虑
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 治疗期间AE和SAE的发生率评价时间：整个研究周期指标类型：安全性指标
次要终点2 项，展开查看
- 第1天的血浆Tofersen浓度 ？ 血浆中的实测峰浓度（Cmax） ？ 血浆浓度达峰时间（Tmax） ？ 血浆浓度-时间曲线下面积（AUC）评价时间：治疗第1天后指标类型：有效性指标
- 治疗期间的CSF Tofersen浓度评价时间：治疗第309天后指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会同意 · 2025-07-10
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20253080
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 褚青平
- 首次公示信息日期
- 2025-08-07
- 申请人名称
- Biogen MA Inc./渤健生物科技（上海）有限公司/Biogen US Corporation
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20253080
- 药物名称
- 托夫生注射液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化
- 试验专业题目
- 一项关于将Tofersen（BIIB067）用于与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的中国多中心、开放标签、上市后监测研究
- 试验通俗题目
- Tofersen上市后监测研究
- 试验方案编号
- 233AS402
- 方案最新版本号
- 2.0
- 版本日期
- 2025-05-29
- 方案是否为联合用药
- 否