登记概览
- 登记号
- CTR20253147
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司
完整专业题目
一项评估盐酸羟钴胺注射液治疗伴有同型半胱氨酸升高的甲基丙二酸血症（MMA）患者（cbl C型）的单臂Ⅲ期临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-07-16
- 首次公示信息日期
- 2025-08-12
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 20 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 5 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市上海市 · 上海市河南省 · 郑州市山东省 · 济南市
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张抒扬
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马明圣
- 上海交通大学医学院附属新华医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：韩连书
- 河南省儿童医院郑州儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：陈永兴
- 济南市儿童医院（山东大学附属儿童医院）中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：李府
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 临床试验信息组
- 申请人名称
- 石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司
- 联系人姓名
- 临床试验信息组
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 河北省-石家庄市-高新区中山东路896号
- 联系人邮编
- 050035
主要研究者信息
主要研究者 1
- 姓名
- 张抒扬
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 正高级
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区帅府园1号
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
主要研究者 2
- 姓名
- 马明圣
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 副高级
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-东城区帅府园1号
- 邮编
- 100730
- 单位名称
- 中国医学科学院北京协和医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- SYH9097-001
- 方案最新版本号
- V2.0
- 版本日期
- 2025-07-16
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：评估盐酸羟钴胺注射液治疗甲基丙二酸血症患者血液或尿液甲基丙二酸水平的影响。
次要目的：1）评估盐酸羟钴胺注射液对甲基丙二酸血症患者其他有效性指标的影响。2）评估盐酸羟钴胺注射液治疗甲基丙二酸血症患者的安全性。3）评价羟钴胺在甲基丙二酸血症患者中的药代动力学（PK）特征。
次要目的：1）评估盐酸羟钴胺注射液对甲基丙二酸血症患者其他有效性指标的影响。2）评估盐酸羟钴胺注射液治疗甲基丙二酸血症患者的安全性。3）评价羟钴胺在甲基丙二酸血症患者中的药代动力学（PK）特征。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 非随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 6月(最小年龄)至18岁(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.首次给药时，参与者年龄必须满足6个月（含）~18周岁（不含），男女均可；
2.诊断为cbl C型MMA的参与者需同时符合以下条件：
a) MMA参与者使用VitB12治疗有效：血液C3/C2比值及尿甲基丙二酸下降50%以上，判断为VitB12有效型；
b) 既往合并同型半胱氨酸升高的MMA存在MMACHC基因突变。
3.研究者评估目前疾病稳定，即筛选前6个月内未有急诊或住院（因代谢危象导致，如电解质紊乱、代谢性酸中毒、血糖异常以及多器官功能衰竭）且筛选时血MMA正常；
4.本试验药物首次给药前参与者已使用注射型羟钴胺治疗≥3个月；
5.参与者（及/或监护人）已签署知情同意书，表示自愿同意参与本试验，且愿意并能够遵守研究计划的访视；
6.女性(月经初潮后)参与者的筛选期血妊娠试验(HCG)必须呈阴性；有潜在生育能力的参与者(如女性已初潮或男性已遗精)必须同意且在整个研究期间采取高效的避孕措施。
2.诊断为cbl C型MMA的参与者需同时符合以下条件：
a) MMA参与者使用VitB12治疗有效：血液C3/C2比值及尿甲基丙二酸下降50%以上，判断为VitB12有效型；
b) 既往合并同型半胱氨酸升高的MMA存在MMACHC基因突变。
3.研究者评估目前疾病稳定，即筛选前6个月内未有急诊或住院（因代谢危象导致，如电解质紊乱、代谢性酸中毒、血糖异常以及多器官功能衰竭）且筛选时血MMA正常；
4.本试验药物首次给药前参与者已使用注射型羟钴胺治疗≥3个月；
5.参与者（及/或监护人）已签署知情同意书，表示自愿同意参与本试验，且愿意并能够遵守研究计划的访视；
6.女性(月经初潮后)参与者的筛选期血妊娠试验(HCG)必须呈阴性；有潜在生育能力的参与者(如女性已初潮或男性已遗精)必须同意且在整个研究期间采取高效的避孕措施。
排除标准
1.筛选前3个月内接受除注射型羟钴胺外的其它VitB12类药物；
2. 在筛选开始前的28天内或药物的5个半衰期（以较短者为准）内参与过其他试验（仅参加过临床试验筛选而未用药者除外）；
3. 接受过肝、肾移植或细胞治疗；
4. 血红蛋白＜90 g/L；或血小板计数＜100 × 109/L；或估计肾小球滤过率（eGFR）＜60 mL /min/1.73 m2或肾脏疾病需透析；
5. 下列任何一种肝脏或异常事件：
a) 谷丙转氨酶（ALT）> 2.0×正常值上限（ULN）；
b) 谷草转氨酶（AST）> 2.0×ULN或总胆红素>1.5×ULN；
c) 凝血酶原时间>1.5× ULN；
6. 血氨≥3×ULN为特征的高氨血症或代谢失调（如昏睡、烦躁不安、嗜睡、拒绝进食和呕吐等）；
7. 既往影像检查怀疑为恶性肿瘤的占位或已知恶性肿瘤病史；
8. 纽约心功能分级Ⅲ或Ⅳ，或中重度肺动脉高压；
9. 筛选期影像学检查显示泌尿系结石；
10. 有基础疾病者：免疫缺陷、严重的营养不良、先天性心脏病、先天性呼吸系统发育畸形及其他心、肝、肺、肾疾病；糖尿病者；严重的造血系统疾病者；不受控制的癫痫等中枢神经系统疾病者；
11. 对严重有过敏史或既往对羟钴胺有类似结构药物及辅料过敏或不耐受史；
12. 其他研究者认为不适合参与本试验的情况。
2. 在筛选开始前的28天内或药物的5个半衰期（以较短者为准）内参与过其他试验（仅参加过临床试验筛选而未用药者除外）；
3. 接受过肝、肾移植或细胞治疗；
4. 血红蛋白＜90 g/L；或血小板计数＜100 × 109/L；或估计肾小球滤过率（eGFR）＜60 mL /min/1.73 m2或肾脏疾病需透析；
5. 下列任何一种肝脏或异常事件：
a) 谷丙转氨酶（ALT）> 2.0×正常值上限（ULN）；
b) 谷草转氨酶（AST）> 2.0×ULN或总胆红素>1.5×ULN；
c) 凝血酶原时间>1.5× ULN；
6. 血氨≥3×ULN为特征的高氨血症或代谢失调（如昏睡、烦躁不安、嗜睡、拒绝进食和呕吐等）；
7. 既往影像检查怀疑为恶性肿瘤的占位或已知恶性肿瘤病史；
8. 纽约心功能分级Ⅲ或Ⅳ，或中重度肺动脉高压；
9. 筛选期影像学检查显示泌尿系结石；
10. 有基础疾病者：免疫缺陷、严重的营养不良、先天性心脏病、先天性呼吸系统发育畸形及其他心、肝、肺、肾疾病；糖尿病者；严重的造血系统疾病者；不受控制的癫痫等中枢神经系统疾病者；
11. 对严重有过敏史或既往对羟钴胺有类似结构药物及辅料过敏或不耐受史；
12. 其他研究者认为不适合参与本试验的情况。
试验用药
中文通用名：盐酸羟钴胺注射液： 英文通用名：Hydroxocobalamin Chloride Injection 商品名称：NA
剂型：注射剂
规格：1ml：20 mg
用法用量：1~20 mg/次，1~5次/周
用药时程：48周
规格：1ml：20 mg
用法用量：1~20 mg/次，1~5次/周
用药时程：48周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 血液或尿液甲基丙二酸评价时间：第4、6、10、16、24周指标类型：有效性指标
次要终点8 项，展开查看
- 血同型半胱氨酸评价时间：第3天、第2、4、6、10、16、24、32、40、48周指标类型：有效性指标
- 血丙酰肉碱（C3）、血C3/乙酰肉碱（C2）、尿甲基枸橼酸评价时间：第3天、第2、4、6、10、16、24、32、40、48周指标类型：有效性指标
- 血甲基丙二酸评价时间：第3天、第2、4、6、10、16、24、32、40、48周指标类型：有效性指标
- 尿甲基丙二酸评价时间：第3天、第2、4、6、10、16、24、32、40、48周指标类型：有效性指标
- 生长指数（身高、体重、头围）评价时间：第12、24、48周指标类型：有效性指标+安全性指标
- 神经系统量表评价时间：第12、24、48周指标类型：有效性指标+安全性指标
- AE、 SAE、 TEAE，及临床症状及实验室检查评价时间：整个研究期间指标类型：安全性指标
- 游离和结合型羟钴胺的血药浓度评价时间：整个研究期间指标类型：有效性指标+安全性指标
伦理委员会审查记录
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会修改后同意 · 2025-05-22
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2025-06-23
- 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意 · 2025-08-14
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20253147
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 临床试验信息组
- 首次公示信息日期
- 2025-08-12
- 申请人名称
- 石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20253147
- 药物名称
- 盐酸羟钴胺注射液 曾用名:
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 儿童伴有同型半胱氨酸升高的甲基丙二酸血症（cbl C型）
- 试验专业题目
- 一项评估盐酸羟钴胺注射液治疗伴有同型半胱氨酸升高的甲基丙二酸血症（MMA）患者（cbl C型）的单臂Ⅲ期临床研究
- 试验通俗题目
- 一项评价盐酸羟钴胺注射液在伴有同型半胱氨酸升高的甲基丙二酸血症患者（cbl C型）的疗效和安全性的临床研究
- 试验方案编号
- SYH9097-001
- 方案最新版本号
- V2.0
- 版本日期
- 2025-07-16
- 方案是否为联合用药
- 否