一项评价XH-S003胶囊在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的长期安全性和有效性的多中心、开放研究（CTR20253152）

登记概览

登记号: CTR20253152
快照状态: 进行中尚未招募
状态阶段: 尚未招募（规范化导航项）
源数据分期: II期
研究类型: 安全性与有效性
疾病领域: 血液与造血系统、睡眠、泌尿系统（规则标签）
申请人: 浙江星浩澎博医药有限公司

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期: 2025-07-04
首次公示信息日期: 2025-08-13
第一例受试者签署知情同意书日期: 国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期: 国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期: 国内：登记人暂未填写该信息；

目标入组人数: 国内: 24 人；
已入组人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：进行中（尚未招募）

登记参加机构与地点

共 11 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

天津市 · 天津市浙江省 · 杭州市河南省 · 郑州市广东省 · 广州市上海市 · 上海市江苏省 · 南通市四川省 · 成都市福建省 · 福州市北京市 · 北京市

天津医科大学总医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：付蓉
中国医学科学院血液病医院中国 · 天津市 · 天津市 · 研究者：施均
浙江大学医学院附属第一医院中国 · 浙江省 · 杭州市 · 研究者：佟红艳
河南省肿瘤医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：周虎
南方医科大学南方医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：孙竞
广东省人民医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：翁建宇
复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王小钦
南通大学附属医院中国 · 江苏省 · 南通市 · 研究者：林赠华
四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：何川
福建医科大学附属协和医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：林艳娟
北京高博博仁医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：井丽萍

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人: 吕静
申请人名称: 浙江星浩澎博医药有限公司
联系人姓名: 吕静
联系人座机: [已移除电话]
联系人手机号: [已移除电话]
联系人Email: [已移除邮箱]
联系人邮政地址: 上海市-上海市-浦东新区康南路222号综合楼205室
联系人邮编: 201210

主要研究者信息

姓名: 付蓉
学位: 医学博士
职称: 主任医师
电话: [已移除电话]
Email: [已移除邮箱]
邮政地址: 天津市-天津市-和平区鞍山道154号
邮编: 300000
单位名称: 天津医科大学总医院

方案登记信息

相关登记号: CTR20251226
临床申请受理号: 企业选择不公示
试验方案编号: XH-S003-II-102
方案最新版本号: 1.0
版本日期: 2025-07-04
方案是否为联合用药: 否

试验目的

评估XH-S003在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者中的长期安全性和耐受性。

试验设计

试验分类: 安全性和有效性
试验分期: II期
设计类型: 平行分组
随机化: 非随机化
盲法: 开放
试验范围: 国内试验

受试者基本信息

年龄: 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
性别: 男+女
健康受试者: 无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准

1.既往接受且完成XH-S003胶囊研究治疗，经研究者综合评估治疗获益大于风险，并可能会从XH-S003胶囊的持续治疗中获益者
2.已按照既往研究要求接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗（若疫苗保护期不能覆盖本研究治疗时限，需根据疫苗接种指南及当地接种机构要求及时强接种）
3.具有生育能力的受试者，承诺自签署知情同意书至最后一次给药后1个月内（女性）或3个月内（男性）无生育、捐献精子或卵子计划且自愿采取有效物理避孕措施（包括伴侣）
4.经详细了解试验性质、意义、可能的获益，可能带来的不便和潜在的危险，并自愿参加本次临床试验，能与研究者良好沟通，遵从整个研究的要求，且签署了书面的知情同意书

排除标准

1.筛选前5 年内有任何器官或系统的恶性肿瘤史（皮肤局部基底细胞癌或原位宫颈癌除外）
2. 有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）
3. 有脾切除术史
4. 合并系统性重大疾病者，且研究者判断不适合参加研究
5. 已知或由研究者评估疑似合并免疫缺陷性疾病、遗传性补体缺乏者
6. 既往有脑膜炎奈瑟氏球菌感染史
7. 妊娠、哺乳期女性或妊娠试验呈阳性者
8. 怀疑或明确对试验药物相似成分或试验药物中的任何成分过敏者
9. 经研究者评估存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险，或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况

试验用药

中文通用名：XH-S003胶囊：英文通用名：/ 商品名称：/

剂型：胶囊剂
规格：25 mg
用法用量：口服，每日一次
用药时程：受试者可持续用药直至：1）研究者评估认为受试者不适宜继续服用XH-S003胶囊；2）受试者要求终止治疗或退出研究；3）XH-S003胶囊上市；4）研究终止。以先发生者为准。

中文通用名：XH-S003胶囊：英文通用名：/ 商品名称：/

剂型：胶囊剂
规格：100 mg
用法用量：口服，每日一次
用药时程：受试者可持续用药直至：1）研究者评估认为受试者不适宜继续服用XH-S003胶囊；2）受试者要求终止治疗或退出研究；3）XH-S003胶囊上市；4）研究终止。以先发生者为准。

终点指标

主要终点1 项，展开查看

不良事件的发生率及严重程度评价时间：整个试验周期指标类型：安全性指标

次要终点5 项，展开查看

在无红细胞输注的情况下，各访视点Hb≥120g/L 的受试者比例评价时间：整个试验周期指标类型：有效性指标
在无红细胞输注的情况下，各访视点Hb较接受XH-S003治疗前的变化评价时间：整个试验周期指标类型：有效性指标
研究期间无红细胞输注的受试者比例评价时间：整个试验周期指标类型：有效性指标
研究期间突破性溶血的发生率评价时间：整个试验周期指标类型：安全性指标
研究期间发生重大血管不良事件的发生率评价时间：整个试验周期指标类型：安全性指标

伦理委员会审查记录

天津医科大学总医院药物伦理委员会同意 · 2025-01-31
天津医科大学总医院药物及医疗器械临床试验伦理委员会同意 · 2025-07-31

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）: 无
是否购买保险: 有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段

登记号: CTR20253152
试验状态: 进行中
申请人联系人: 吕静
首次公示信息日期: 2025-08-13
申请人名称: 浙江星浩澎博医药有限公司

试验基本信息12 个字段

登记号: CTR20253152
相关登记号: CTR20251226
药物名称: XH-S003胶囊曾用名:
药物类型: 化学药物
临床申请受理号: 企业选择不公示
适应症: 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
试验专业题目: 一项评价XH-S003胶囊在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的长期安全性和有效性的多中心、开放研究
试验通俗题目: 一项评价XH-S003胶囊在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的长期安全性和有效性的多中心、开放研究
试验方案编号: XH-S003-II-102
方案最新版本号: 1.0
版本日期: 2025-07-04
方案是否为联合用药: 否

一项评价XH-S003胶囊在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的长期安全性和有效性的多中心、开放研究

中文通用名：XH-S003胶囊： 英文通用名：/ 商品名称：/

中文通用名：XH-S003胶囊： 英文通用名：/ 商品名称：/

中文通用名：XH-S003胶囊：英文通用名：/ 商品名称：/

中文通用名：XH-S003胶囊：英文通用名：/ 商品名称：/