登记概览
- 登记号
- CTR20253343
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 江苏正大丰海制药有限公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-07-10
- 首次公示信息日期
- 2025-08-21
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 180 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 1 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市
- 北京大学第三医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：樊东升
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 袁德闯
- 申请人名称
- 江苏正大丰海制药有限公司
- 联系人姓名
- 袁德闯
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 江苏省-南京市-栖霞区纬地路9号F6
- 联系人邮编
- 210033
主要研究者信息
- 姓名
- 樊东升
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-海淀区花园北路49号
- 邮编
- 100083
- 单位名称
- 北京大学第三医院
方案登记信息
- 相关登记号
- CTR20241272
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- FHND1002-II-01
- 方案最新版本号
- V1.1
- 版本日期
- 2025-07-10
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要目的：
评价FHND1002在ALS患者中治疗48周的疗效。主要评价指标为48周时ALSFRS-R量表评分的变化。
次要目的：
1）评价FHND1002在ALS患者中其他疗效指标，包括：
a）基于ALSFRS-R量表评分的变化，评价在治疗12周、24周、36周的疗效；
b）基于Rasch整体功能障碍评价量表（ROADS）、快速肺活量（FVC%）、肌萎缩侧索硬化评估调查问卷（ALSAQ-5），评价在治疗12周、24周、36周、48周时的疗效；
c）基于终点事件（持续性呼吸机依赖；气管切开；死亡），评价在治疗12周、24周、36周、48周时的疗效；
d）基于功能和生存的综合评估（CAFS）评分，评价在治疗12周、24周、36周、48周时的疗效。
2）评价FHND1002在ALS患者中的安全性。
3）评价FHND1002在ALS患者中的药代动力学参数。
探索性目的：
进行生物标志物的探索研究：血浆NfL的变化情况。
评价FHND1002在ALS患者中治疗48周的疗效。主要评价指标为48周时ALSFRS-R量表评分的变化。
次要目的：
1）评价FHND1002在ALS患者中其他疗效指标，包括：
a）基于ALSFRS-R量表评分的变化，评价在治疗12周、24周、36周的疗效；
b）基于Rasch整体功能障碍评价量表（ROADS）、快速肺活量（FVC%）、肌萎缩侧索硬化评估调查问卷（ALSAQ-5），评价在治疗12周、24周、36周、48周时的疗效；
c）基于终点事件（持续性呼吸机依赖；气管切开；死亡），评价在治疗12周、24周、36周、48周时的疗效；
d）基于功能和生存的综合评估（CAFS）评分，评价在治疗12周、24周、36周、48周时的疗效。
2）评价FHND1002在ALS患者中的安全性。
3）评价FHND1002在ALS患者中的药代动力学参数。
探索性目的：
进行生物标志物的探索研究：血浆NfL的变化情况。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.签署知情同意书时年龄≥18周岁；
2.根据经修订的El Escorial世界神经病学联盟标准，临床确诊ALS、临床拟诊ALS、实验室支持的拟诊ALS、临床可能ALS的患者；
3.确诊后，ALSFRS-R评分月均下降≥0.5分；
4.4)筛选期快速肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70%（已使用无创通气（NIV）需排除）；
5.病程在2年或以内（从第一次出现ALS任何症状算起）；
6.筛选期ALSFRS-R评分≥30分；且吞咽功能≥2分，呼吸功能每项为4分；
7.BMI≥18.5kg/m2；
8.入组前患者可接受或未接受ALS药物（依达拉奉、利鲁唑等）治疗，预计在整个研究期间治疗方案保持不变；
9.理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书。
2.根据经修订的El Escorial世界神经病学联盟标准，临床确诊ALS、临床拟诊ALS、实验室支持的拟诊ALS、临床可能ALS的患者；
3.确诊后，ALSFRS-R评分月均下降≥0.5分；
4.4)筛选期快速肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70%（已使用无创通气（NIV）需排除）；
5.病程在2年或以内（从第一次出现ALS任何症状算起）；
6.筛选期ALSFRS-R评分≥30分；且吞咽功能≥2分，呼吸功能每项为4分；
7.BMI≥18.5kg/m2；
8.入组前患者可接受或未接受ALS药物（依达拉奉、利鲁唑等）治疗，预计在整个研究期间治疗方案保持不变；
9.理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书。
排除标准
1.合并其它与ALS症状相似，或影响药物有效性评价的神经系统疾病者，如脊髓型颈椎病、腰椎病、痴呆、惊厥病史（儿童期热性惊厥病史允许纳入）等；
2. 肌电图检测发现运动神经传导阻滞、感觉神经传导异常者；
3. 3个月内有脊柱手术史者；
4. 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的1.5倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限者；
5. 伴有严重心脏、肝脏、肾脏、血液、肿瘤等疾病，或重度活动性精神疾病者；
6. 妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）从开始筛选到停药后3个月内有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者；
7. 已知或怀疑对试验药及其辅料有过敏史者；
8. 筛选前1个月内参加过其他临床试验者；
9. 研究者认为存在不适宜参加本临床研究的其他情况。
2. 肌电图检测发现运动神经传导阻滞、感觉神经传导异常者；
3. 3个月内有脊柱手术史者；
4. 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的1.5倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限者；
5. 伴有严重心脏、肝脏、肾脏、血液、肿瘤等疾病，或重度活动性精神疾病者；
6. 妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）从开始筛选到停药后3个月内有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者；
7. 已知或怀疑对试验药及其辅料有过敏史者；
8. 筛选前1个月内参加过其他临床试验者；
9. 研究者认为存在不适宜参加本临床研究的其他情况。
试验用药
中文通用名：FHND1002颗粒： 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：颗粒剂
规格：100mg/袋，2袋/包，31包/盒
用法用量：口服，每天1次，每次2袋/1包，空腹或随餐服用均可
用药时程：单次给药，每天1次，治疗期最长48周
规格：100mg/袋，2袋/包，31包/盒
用法用量：口服，每天1次，每次2袋/1包，空腹或随餐服用均可
用药时程：单次给药，每天1次，治疗期最长48周
对照用药
中文通用名：安慰剂 英文通用名：NA 商品名称：NA
剂型：颗粒剂
规格：100mg/袋，2袋/包，31包/盒
用法用量：口服，每天1次，每次2袋/1包，空腹或随餐服用均可
用药时程：单次给药，每天1次，治疗期最长48周
规格：100mg/袋，2袋/包，31包/盒
用法用量：口服，每天1次，每次2袋/1包，空腹或随餐服用均可
用药时程：单次给药，每天1次，治疗期最长48周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 第48周时ALSFRS-R量表评分较基线的变化。评价时间：入组后第48周指标类型：有效性指标+安全性指标
次要终点3 项，展开查看
- a）ALSFRS-R量表评分较基线变化的绝对值及百分比 b）Rasch整体功能障碍评价量表、肌萎缩侧索硬化评估调查问卷、快速肺活量 c）终点事件 d）功能和生存的综合评估评分评价时间：详见方案，依照方案规定的访视节点进行评价指标类型：有效性指标
- 评价FHND1002在ALS患者中的安全性。评价时间：试验全过程指标类型：安全性指标
- 评价FHND1002在ALS患者中的药代动力学参数。评价时间：第12、24、36、48周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会修改后同意 · 2025-06-30
- 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会同意 · 2025-07-21
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20253343
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 袁德闯
- 首次公示信息日期
- 2025-08-21
- 申请人名称
- 江苏正大丰海制药有限公司
试验基本信息12 个字段
- 登记号
- CTR20253343
- 相关登记号
- CTR20241272
- 药物名称
- FHND1002颗粒
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 肌萎缩性侧索硬化
- 试验专业题目
- 一项评价FHND1002颗粒在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究
- 试验通俗题目
- 一项评价FHND1002颗粒在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究
- 试验方案编号
- FHND1002-II-01
- 方案最新版本号
- V1.1
- 版本日期
- 2025-07-10
- 方案是否为联合用药
- 否