评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案（CTR20253386）

登记概览

登记号: CTR20253386
快照状态: 进行中尚未招募
状态阶段: 尚未招募（规范化导航项）
源数据分期: IV期
研究类型: 安全性与有效性
疾病领域: 其他或待归类（规则标签）
申请人: Nobelpharma Co.,Ltd. 东洋制药化成株式会社城东工厂北京希而欧生物医药开发有限公司

关键时间与入组记录

均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。

方案版本日期: 2025-06-12
首次公示信息日期: 2025-09-09
第一例受试者签署知情同意书日期: 国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期: 国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期: 国内：登记人暂未填写该信息；

目标入组人数: 国内: 48 人；
已入组人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数: 国内: 登记人暂未填写该信息；

源文档试验状态：进行中（尚未招募）

登记参加机构与地点

共 8 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。

北京市 · 北京市广东省 · 广州市湖南省 · 长沙市江苏省 · 南京市上海市 · 上海市广东省 · 深圳市陕西省 · 西安市重庆市 · 重庆市

首都医科大学附属北京儿童医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：徐子刚
南方医科大学皮肤病医院中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：林志淼
中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：彭镜
中国医学科学院皮肤病医院中国 · 江苏省 · 南京市 · 研究者：王洪生
复旦大学附属儿科医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：王佶
深圳市儿童医院中国 · 广东省 · 深圳市 · 研究者：廖建湘
西安交通大学第二附属医院中国 · 陕西省 · 西安市 · 研究者：耿松梅
重庆医科大学附属儿童医院中国 · 重庆市 · 重庆市 · 研究者：罗晓燕

申请人与登记联系人

保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。

申请人联系人: 刘野
申请人名称: Nobelpharma Co.,Ltd. 东洋制药化成株式会社城东工厂北京希而欧生物医药开发有限公司
联系人姓名: 刘野
联系人座机: [已移除电话]
联系人手机号: [已移除电话]
联系人Email: [已移除邮箱]
联系人邮政地址: 北京市-北京市-北京市朝阳区东三环北路5号北京发展大厦6层615室
联系人邮编: 100027

主要研究者信息

姓名: 徐子刚
学位: 医学博士
职称: 主任医师
电话: 1337011021
Email: [已移除邮箱]
邮政地址: 北京市-北京市-北京市
邮编: 100045
单位名称: 首都医科大学附属北京儿童医院

方案登记信息

临床申请受理号: 企业选择不公示
试验方案编号: CN-20201211
方案最新版本号: V1.0版
版本日期: 2025-06-12
方案是否为联合用药: 否

试验目的

主要目的
评价西罗莫司凝胶治疗中国6岁及以上结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者12周后的有效性。
次要目的
评价西罗莫司凝胶治疗中国6岁及以上结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性、安全性、生活质量改善和满意度。
评价西罗莫司凝胶长期用药的安全性及疗效持续性。

试验设计

试验分类: 安全性和有效性
试验分期: IV期
设计类型: 单臂试验
随机化: 非随机化
盲法: 开放
试验范围: 国内试验

受试者基本信息

年龄: 6岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
性别: 男+女
健康受试者: 无

受试者条件

条件须由专业人员结合完整资料判断。

入选标准

1.获得知情同意时年龄在 6 岁及以上的患者
2.符合结节性硬化症遗传诊断标准或临床诊断标准的患者【附录1】
3.筛选时，面部有≥3处血管纤维瘤（长径≥ 2mm，可见发红）的患者
4.4.经详细说明参加临床试验的事宜，并充分理解说明内容后，由本人和/或监护人自愿签署知情同意的患者。

排除标准

1.血管纤维瘤病变部位或面部存在糜烂、溃疡、皮疹等，影响安全性或有效性评价的患者
2. 筛选前4周内面部使用mTOR抑制剂者
3. 口服mTOR抑制剂的患者在试验期间可能调整给药剂量或频率，经研究者判定影响有效性和安全性判定
4. 有西罗莫司过敏史或酒精过敏史或现病史的患者
5. 合并有恶性肿瘤、感染性疾病、严重心脏病、肝功能障碍、肾功能障碍、血液疾病患者（具体由研究者进行判断，严重程度参考不良事件常用术语标准CTCAE V5.0：2级以上）
6. 妊娠或可能妊娠的患者及哺乳期患者
7. 不同意在知情同意日以后至给药后随访期结束为止的期间内合理有效避孕的患者
8. 知情同意日前3个月内参加过其他临床试验并使用过临床试验药物/器械的患者
9. 研究者判断不适合参加本试验的患者

试验用药

中文通用名：西罗莫司凝胶：英文通用名：Sirolimus Gel 商品名称：纤洛丽

剂型：凝胶剂
规格：0.2％（10g︰20mg）
用法用量：涂用量以125 mg/50cm2病变部位为准（如年龄与体表面积不一致，以体表面积为依据），单日的涂用量上限参照如下：6~11岁单日涂用量上限0.6；12岁及以上单日涂用量上限0.8g
用药时程：每天用药两次，直至研究者判断治疗无效、或发生不能耐受的不良反应、或用药至第52周给药结束、或患者撤回知情或其他研究者判定的可以停药的情况。

终点指标

主要终点1 项，展开查看

通过独立评审委员会（IRC）判定的血管纤维瘤的改善率。评价时间：用药开始12周后指标类型：有效性指标

次要终点7 项，展开查看

IRC判定的血管纤维瘤的改善率评价时间：用药开始4、8、28、40、52周后以及结束用药4周后指标类型：有效性指标
IRC判定的血管纤维瘤的改善度评价时间：用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后指标类型：有效性指标
研究者判定的血管纤维瘤的改善度及改善率评价时间：用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后指标类型：有效性指标
IRC及研究者判定的血管纤维瘤大小的改善度及改善率评价时间：用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后，IRC及研究者判定的血管纤维瘤大小的改善度及改善率指标类型：有效性指标
IRC及研究者判定的血管纤维瘤发红的改善度及改善率评价时间：用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后，IRC及研究者判定的血管纤维瘤发红的改善度及改善率指标类型：有效性指标
与基线相比DLQI和CDLQI的生活质量评分变化量评价时间：用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后指标类型：有效性指标
受试者满意度评价时间：用药开始12、28、40及52周后指标类型：有效性指标

伦理委员会审查记录

首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会同意 · 2025-06-24

数据安全与受试者保险

数据安全监查委员会（DMC）: 无
是否购买保险: 有

源 Word 字段核对

用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。

公示头信息5 个字段

登记号: CTR20253386
试验状态: 进行中
申请人联系人: 刘野
首次公示信息日期: 2025-09-09
申请人名称: Nobelpharma Co.,Ltd./东洋制药化成株式会社城东工厂/北京希而欧生物医药开发有限公司

试验基本信息11 个字段

登记号: CTR20253386
药物名称: 西罗莫司凝胶
药物类型: 化学药物
临床申请受理号: 企业选择不公示
适应症: 用于治疗成人和6岁及以上儿童患者的结节性硬化症相关面部血管纤维瘤。
试验专业题目: 评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案
试验通俗题目: 评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案
试验方案编号: CN-20201211
方案最新版本号: V1.0版
版本日期: 2025-06-12
方案是否为联合用药: 否

评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案

中文通用名：西罗莫司凝胶： 英文通用名：Sirolimus Gel 商品名称：纤洛丽

中文通用名：西罗莫司凝胶：英文通用名：Sirolimus Gel 商品名称：纤洛丽