登记概览
- 登记号
- CTR20253759
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- II期
- 研究类型
- 安全性与有效性
- 疾病领域
- 肿瘤（规则标签）
- 申请人
- 葆元生物医药科技（杭州）有限公司
完整专业题目
一项在异柠檬酸脱氢酶 1（IDH1）突变型脑胶质瘤患者中评价safusidenib erbumine 的有效性和安全性的II期、多中心临床研究
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-03-12
- 首次公示信息日期
- 2025-09-17
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：2023-05-24
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：2023-06-05
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；国际：登记人暂未填写该信息
- 目标入组人数
- 国内: 40 人；国际: 125 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 25 人；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 18 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
上海市 · 上海市福建省 · 福州市北京市 · 北京市四川省 · 成都市广东省 · 广州市湖南省 · 长沙市Massachusetts · BostonNew York · New YorkUtah · Salt Lake CityVirginia · CharlottesvilleOhio · ClevelandArizona · PhoenixNorth Carolina · Durham
- 复旦大学附属华山医院中国 · 上海市 · 上海市 · 研究者：毛颖
- 福建医科大学附属第一医院中国 · 福建省 · 福州市 · 研究者：康德智
- 首都医科大学三博脑科医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：张俊平
- 首都医科大学附属北京天坛医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：任晓辉
- 四川大学华西医院中国 · 四川省 · 成都市 · 研究者：刘艳辉
- 中山大学肿瘤防治中心中国 · 广东省 · 广州市 · 研究者：陈忠平
- 首都医科大学宣武医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：林庆堂
- 中国医学科学院北京协和医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：马文斌
- 中南大学湘雅医院中国 · 湖南省 · 长沙市 · 研究者：刘志雄
- Dana-Farber Cancer InstituteUnited States · Massachusetts · Boston · 研究者：David Reardon
- Columbia University Medical CenterUnited States · New York · New York · 研究者：Fabio Iwamoto
- Huntsman Cancer Insititute, University of UtahUnited States · Utah · Salt Lake City · 研究者：Howard Colman
- UVA Health, Emily Couric Clinical Cancer CenteUnited States · Virginia · Charlottesville · 研究者：David Schiff
- Cleveland ClinicUnited States · Ohio · Cleveland · 研究者：Mina Lobbous
- Massachusetts General HospitaUnited States · Massachusetts · Boston · 研究者：Julie Miller
- Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUnited States · New York · New York · 研究者：Thomas Kaley
- St. Joseph's Hospital and Medical CenteUnited States · Arizona · Phoenix · 研究者：Yoshie Umemura
- Duke Cancer InstituteUnited States · North Carolina · Durham · 研究者：Katy Peters
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 白俐
- 申请人名称
- 葆元生物医药科技（杭州）有限公司
- 联系人姓名
- 白俐
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 上海市-上海市-黄浦区瑞金二路 118 号瑞金宾馆商务楼 6403 室
- 联系人邮编
- 200025
主要研究者信息
- 姓名
- 毛颖
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 上海市-上海市-静安区乌鲁木齐中路12号
- 邮编
- 200040
- 单位名称
- 复旦大学附属华山医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- AB-218-G203
- 方案最新版本号
- 4.0
- 版本日期
- 2025-03-12
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
本项试验分为两部分。第一部分的主要目的是在美国复发性/进展性IDH1突变型脑胶质瘤受试者中评价safusidenib的有效性、安全性和PK特征。第二部分的主要目的是评价safusidenib 维持治疗相比安慰剂治疗标准放疗或放化疗联合替莫唑胺辅助治疗后具有高危特征的IDH1突变型3级星形细胞瘤和4级星形细胞瘤的有效性。中国仅参与第二部分。
第二部分的次要目的：
1. 比较safusidenib与安慰剂之间的OS。
2. 根据研究者评估的无进展生存期(PFS)来评价safusidenib相比安慰剂的有效性。
3. 根据疾病控制率(DCR)，客观缓解率(ORR)，缓解持续时间(DOR)，至缓解时间(TTR)和至下次干预的时间(TTNI)评价safusidenib和安慰剂的有效性。
4. 评价safusidenib组相比安慰剂组的健康相关生活质量（通过患者报告结局问卷来评估）。
5. 评估safusidenib与安慰剂相比的安全性和耐受性。
6. 评价safusidenib组受试者相比安慰剂组受试者的癫痫发作活动。
7. 评价safusidenib的PK特征。
第二部分的次要目的：
1. 比较safusidenib与安慰剂之间的OS。
2. 根据研究者评估的无进展生存期(PFS)来评价safusidenib相比安慰剂的有效性。
3. 根据疾病控制率(DCR)，客观缓解率(ORR)，缓解持续时间(DOR)，至缓解时间(TTR)和至下次干预的时间(TTNI)评价safusidenib和安慰剂的有效性。
4. 评价safusidenib组相比安慰剂组的健康相关生活质量（通过患者报告结局问卷来评估）。
5. 评估safusidenib与安慰剂相比的安全性和耐受性。
6. 评价safusidenib组受试者相比安慰剂组受试者的癫痫发作活动。
7. 评价safusidenib的PK特征。
试验设计
- 试验分类
- 安全性和有效性
- 试验分期
- II期
- 设计类型
- 平行分组
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 双盲
- 试验范围
- 国际多中心试验
受试者基本信息
- 年龄
- 18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.签署ICF 时年龄必须≥18 周岁。
2.根据 WHO 2021 分类， 经研究者评估，经组织学确诊为具有高危特征的IDH1-突变 3 级或 4 级 星形细胞瘤。
3.根据IHC（仅 R132H）、聚合酶链反应（PCR）或下一代测序（NGS）结果确定存在IDH1 突变（R132H/C/G/S/L）。必须确认 CDKN2A/B状态和以下至少1项：通过荧光原位杂交、阵列比较基因组杂交或NGS证实无1p19q共缺失；通过 NGS证实存在ATRX功能缺失突变；或通过IHC证实丧失正常ATRX表达。 对于上述所有结果，必须使用经CLIA认证/经CAP认证（或当地同等机构）的临床实验室所进行的经验证的检测方法。筛选期间必须提供生物标志物状态文件，包括编辑后的分子病理学和NGS 报告。
4.不得出现疾病复发或疾病进展。
5.受试者必须至少完成 90%的计划的放疗（联合或不联合替莫唑胺治疗），并接 受6-12个周期的替莫唑胺辅助治疗，且无疾病进展证据。必须在替莫唑胺末次给药后至少28天且不超过75天进行随机化。
6.必须同意提交足够的肿瘤组织用于回顾性生物标志物和组织学分析。在极少数情况下，经申办者批准后可豁免该要求。
7.具有适当的造血和器官功能。
2.根据 WHO 2021 分类， 经研究者评估，经组织学确诊为具有高危特征的IDH1-突变 3 级或 4 级 星形细胞瘤。
3.根据IHC（仅 R132H）、聚合酶链反应（PCR）或下一代测序（NGS）结果确定存在IDH1 突变（R132H/C/G/S/L）。必须确认 CDKN2A/B状态和以下至少1项：通过荧光原位杂交、阵列比较基因组杂交或NGS证实无1p19q共缺失；通过 NGS证实存在ATRX功能缺失突变；或通过IHC证实丧失正常ATRX表达。 对于上述所有结果，必须使用经CLIA认证/经CAP认证（或当地同等机构）的临床实验室所进行的经验证的检测方法。筛选期间必须提供生物标志物状态文件，包括编辑后的分子病理学和NGS 报告。
4.不得出现疾病复发或疾病进展。
5.受试者必须至少完成 90%的计划的放疗（联合或不联合替莫唑胺治疗），并接 受6-12个周期的替莫唑胺辅助治疗，且无疾病进展证据。必须在替莫唑胺末次给药后至少28天且不超过75天进行随机化。
6.必须同意提交足够的肿瘤组织用于回顾性生物标志物和组织学分析。在极少数情况下，经申办者批准后可豁免该要求。
7.具有适当的造血和器官功能。
排除标准
1.受试者不得接受除手术、放疗、合并/辅助替莫唑胺治疗和肿瘤电场治疗以外的任何抗癌治疗。随机化前必须终止肿瘤电场治疗。
2. 排除既往或预期接受抗血管生成药物（如安维汀[贝伐珠单抗]、已知靶向IDH1或IDH2的药物或脑胶质瘤试验药物）治疗的受试者。
3. 存在原发部位、多灶性受累部位或显著肿瘤扩展导致的脑干或脊髓受累。
4. 经研究者评估，存在可能妨碍参与方案规定研究活动的严重功能或神经认知缺陷（包括未受控制的癫痫发作）。
5. MRI 显示存在弥漫性软脑膜转移的证据。
6. 随机分组前12个月内存在重大心脏疾病史。
7. 如果使用皮质类固醇，则必须在随机化前14天内保持稳定剂量或降低剂量。
8. 患有其他恶性肿瘤的受试者必须接受根治性治疗且无疾病至少达3年。允许接受根治性切除术的非黑素瘤皮肤癌或接受根治性治疗的原位癌受试者入组研究。
9. 存在会干扰受试者参与研究或增加参与研究风险的情况。
2. 排除既往或预期接受抗血管生成药物（如安维汀[贝伐珠单抗]、已知靶向IDH1或IDH2的药物或脑胶质瘤试验药物）治疗的受试者。
3. 存在原发部位、多灶性受累部位或显著肿瘤扩展导致的脑干或脊髓受累。
4. 经研究者评估，存在可能妨碍参与方案规定研究活动的严重功能或神经认知缺陷（包括未受控制的癫痫发作）。
5. MRI 显示存在弥漫性软脑膜转移的证据。
6. 随机分组前12个月内存在重大心脏疾病史。
7. 如果使用皮质类固醇，则必须在随机化前14天内保持稳定剂量或降低剂量。
8. 患有其他恶性肿瘤的受试者必须接受根治性治疗且无疾病至少达3年。允许接受根治性切除术的非黑素瘤皮肤癌或接受根治性治疗的原位癌受试者入组研究。
9. 存在会干扰受试者参与研究或增加参与研究风险的情况。
试验用药
中文通用名：中文通用名： Safusidenib胶囊： 英文通用名：Safusidenib Erbumine Capsules 商品名称：NA
剂型：胶囊
规格：125 mg（按C25H18Cl3FN2O4计）
用法用量：口服，250mg，BID。
用药时程：每28 天为一个治疗周期。治疗将持续至发生疾病进展或出现其他停药原因。
规格：125 mg（按C25H18Cl3FN2O4计）
用法用量：口服，250mg，BID。
用药时程：每28 天为一个治疗周期。治疗将持续至发生疾病进展或出现其他停药原因。
对照用药
中文通用名：安慰剂Safusidenib胶囊 英文通用名：Placebo for Safusidenib Erbumine Capsules 商品名称：NA
剂型：胶囊
规格：不适用
用法用量：口服，BID。
用药时程：每28天为一个治疗周期。治疗将持续至发生疾病进展或出现其他停药原因。
规格：不适用
用法用量：口服，BID。
用药时程：每28天为一个治疗周期。治疗将持续至发生疾病进展或出现其他停药原因。
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- BICR 根据 RANO 2.0评估的无进展生存期（PFS）评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
次要终点11 项，展开查看
- 总生存期（OS）评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 由研究者根据 RANO 2.0 评估的无进展生存期（PFS）评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 由 BICR 和 研 究 者 根 据 RANO 2.0 评 估 的 疾病控制率（DCR）评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- BICR 和研究者根据 RANO 2.0 评估确认客观缓解（完全缓解、部分缓解和轻微缓解）的受试者比例评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 由 BICR 和 研 究 者 根 据 RANO 2.0 评 估 的缓解持续时间（DOR）评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 由 BICR 和研究者根据 RANO 2.0 评估的至缓解时间（TTR）评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 由研究者评估的至下次干预的时间（TTNI）评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 癌症治疗功能评估-脑问卷（FACT-Br）评分和癫痫患者加权生活质量问卷（QOLIE-10P）评分评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- 按美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 （CTCAE）v5.0 分级的不良事件（AE）、按 NCI CTCAE v5.0 分级的实验室检查异常、生命体征、体格检查和心电图评价时间：研究期间指标类型：安全性指标
- 癫痫发作频率和严重程度，包括癫痫发作类型、癫痫发作相关 AE 和抗癫痫药物的变化评价时间：研究期间指标类型：有效性指标
- Safusidenib 浓度和 PK 参数评价时间：研究期间指标类型：安全性指标
伦理委员会审查记录
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2025-06-30
- 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会同意 · 2025-08-05
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 有
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20253759
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 白俐
- 首次公示信息日期
- 2025-09-17
- 申请人名称
- 葆元生物医药科技（杭州）有限公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20253759
- 药物名称
- 中文通用名： Safusidenib胶囊
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- IDH1突变型脑胶质瘤
- 试验专业题目
- 一项在异柠檬酸脱氢酶 1（IDH1）突变型脑胶质瘤患者中评价safusidenib erbumine 的有效性和安全性的II期、多中心临床研究
- 试验通俗题目
- Safusidenib治疗IDH1突变型脑胶质瘤的II期研究
- 试验方案编号
- AB-218-G203
- 方案最新版本号
- 4.0
- 版本日期
- 2025-03-12
- 方案是否为联合用药
- 否