登记概览
- 登记号
- CTR20253844
- 快照状态
- 进行中 尚未招募
- 状态阶段
- 尚未招募（规范化导航项）
- 源数据分期
- III期
- 研究类型
- 其他或未明确
- 疾病领域
- 其他或待归类（规则标签）
- 申请人
- 伊春五加参药业有限责任公司
关键时间与入组记录
均为本条原始资料中的登记值；“暂未填写”不等于尚未发生。
- 方案版本日期
- 2025-08-12
- 首次公示信息日期
- 2025-09-22
- 第一例受试者签署知情同意书日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 第一例受试者入组日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 试验完成日期
- 国内：登记人暂未填写该信息；
- 目标入组人数
- 国内: 15 人；
- 已入组人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
- 实际入组总人数
- 国内: 登记人暂未填写该信息；
源文档试验状态：进行中（尚未招募）
登记参加机构与地点
共 4 条登记机构与研究者记录。此名单不表示当前开放、正在招募或可直接联系。
北京市 · 北京市山东省 · 济南市河南省 · 郑州市山西省 · 太原市
- 北京大学第一医院中国 · 北京市 · 北京市 · 研究者：杨艳玲
- 山东省立医院中国 · 山东省 · 济南市 · 研究者：商晓红
- 河南省儿童医院中国 · 河南省 · 郑州市 · 研究者：陈永兴
- 山西省儿童医院中国 · 山西省 · 太原市 · 研究者：张改秀
申请人与登记联系人
保留源 Word 中的登记字段；电话和邮箱为降低个人信息再传播风险而隐藏，请到官方登记平台核验。
- 申请人联系人
- 庞振华
- 申请人名称
- 伊春五加参药业有限责任公司
- 联系人姓名
- 庞振华
- 联系人座机
- [已移除电话]
- 联系人手机号
- [已移除电话]
- 联系人Email
- [已移除邮箱]
- 联系人邮政地址
- 黑龙江省-伊春市-南岔区东升街2号
- 联系人邮编
- 153100
主要研究者信息
- 姓名
- 杨艳玲
- 学位
- 医学博士
- 职称
- 主任医师；教授
- 电话
- [已移除电话]
- [已移除邮箱]
- 邮政地址
- 北京市-北京市-大兴区
- 邮编
- 102699
- 单位名称
- 北京大学第一医院
方案登记信息
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 试验方案编号
- WSTCJSJ-01
- 方案最新版本号
- V1.2
- 版本日期
- 2025-08-12
- 方案是否为联合用药
- 否
试验目的
主要研究目的
治疗第16周末血Hcy较基线的变化值。
次要研究目的
（1）治疗第2、4、8周末血Hcy较基线的变化值；
（2）治疗第2、4、8、16周末血Hcy值；
（3）治疗第2、4、8、16周末有效率。
（4）与基线（访视1）相比，治疗第2、4、8、16周末临床症状的变化情况。
治疗第16周末血Hcy较基线的变化值。
次要研究目的
（1）治疗第2、4、8周末血Hcy较基线的变化值；
（2）治疗第2、4、8、16周末血Hcy值；
（3）治疗第2、4、8、16周末有效率。
（4）与基线（访视1）相比，治疗第2、4、8、16周末临床症状的变化情况。
试验设计
- 试验分类
- 其他其他说明:验证性临床试验
- 试验分期
- III期
- 设计类型
- 单臂试验
- 随机化
- 随机化
- 盲法
- 开放
- 试验范围
- 国内试验
受试者基本信息
- 年龄
- 1月(最小年龄)至无上限(最大年龄)
- 性别
- 男+女
- 健康受试者
- 无
受试者条件
条件须由专业人员结合完整资料判断。
入选标准
1.儿童及成人确诊为以下①～③项之一的遗传性同型半胱氨酸血症患者；
①胱硫醚-β-合酶（CBS）缺乏；
②5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶（MTHFR）缺乏；
③钴胺素（cbl）辅助因子代谢缺陷（钴胺素辅助因子是指cblC、D、E、F或G型）；
2.筛选和基线血总同型半胱氨酸浓度≧30μmol/L；
3.年龄≧1个月（月龄<3 个月需收集出生证明确认为足月出生，足月出生定义为37周以上），体重≧3000克；
4.对于既往已使用甜菜碱治疗入组后转换为试验药物治疗的患者，入组前使用甜菜碱治疗后与使用甜菜碱治疗前比，血总同型半胱氨酸值应下降≧20%；
5.接受无水甜菜碱散剂治疗；
6.签署书面知情同意书（8岁及以上未成年患者应与其法定监护人共同签署知情同意书，<8岁儿童患者应由其法定监护人签署知情同意书）。
①胱硫醚-β-合酶（CBS）缺乏；
②5,10-亚甲基四氢叶酸还原酶（MTHFR）缺乏；
③钴胺素（cbl）辅助因子代谢缺陷（钴胺素辅助因子是指cblC、D、E、F或G型）；
2.筛选和基线血总同型半胱氨酸浓度≧30μmol/L；
3.年龄≧1个月（月龄<3 个月需收集出生证明确认为足月出生，足月出生定义为37周以上），体重≧3000克；
4.对于既往已使用甜菜碱治疗入组后转换为试验药物治疗的患者，入组前使用甜菜碱治疗后与使用甜菜碱治疗前比，血总同型半胱氨酸值应下降≧20%；
5.接受无水甜菜碱散剂治疗；
6.签署书面知情同意书（8岁及以上未成年患者应与其法定监护人共同签署知情同意书，<8岁儿童患者应由其法定监护人签署知情同意书）。
排除标准
1.在取得知情同意前，因服用甜菜碱导致症状恶化或出现无法忍受的副作用的患者；
2. 甜菜碱及甜菜碱类似物（药物）过敏史者；
3. 血中甲硫氨酸水平≧1000μmol/L，出现头痛、复视、意识障碍、无法确定原因的神经系统等与脑水肿相关的症状的患者；
4. 有脑水肿病史者。
5. 筛选期丙氨酸转氨酶（ALT）或天门冬氨酸转氨酶（AST）>3倍正常值上限（ULN），或肌酐（Cr）>1.5倍ULN；
6. 有凝血功能障碍或血栓的患者；
7. 严重精神疾病的患者；
8. 合并酒精依赖症或药物依赖症的患者；
9. 怀孕及哺乳期的女性，或在试验期间不能保证有效避孕者；
10. 间质性肺病患者；
11. 因营养素缺乏导致的继发性高同型半胱氨酸血症患者；
12. 筛选前 3个月内参加过其它临床试验；
13. 其他被试验责任医师或试验分担医师判断为不适合参加该试验的患者。
2. 甜菜碱及甜菜碱类似物（药物）过敏史者；
3. 血中甲硫氨酸水平≧1000μmol/L，出现头痛、复视、意识障碍、无法确定原因的神经系统等与脑水肿相关的症状的患者；
4. 有脑水肿病史者。
5. 筛选期丙氨酸转氨酶（ALT）或天门冬氨酸转氨酶（AST）>3倍正常值上限（ULN），或肌酐（Cr）>1.5倍ULN；
6. 有凝血功能障碍或血栓的患者；
7. 严重精神疾病的患者；
8. 合并酒精依赖症或药物依赖症的患者；
9. 怀孕及哺乳期的女性，或在试验期间不能保证有效避孕者；
10. 间质性肺病患者；
11. 因营养素缺乏导致的继发性高同型半胱氨酸血症患者；
12. 筛选前 3个月内参加过其它临床试验；
13. 其他被试验责任医师或试验分担医师判断为不适合参加该试验的患者。
试验用药
中文通用名：无水甜菜碱散剂： 英文通用名：Betaine Anhydrous Powder 商品名称：NA
剂型：散剂
规格：1g散剂中含有1g甜菜碱
用法用量：每日总剂量 100mg/kg/天，分 2 次给药，每次50mg/kg，早晚各1次。
用药时程：16周
规格：1g散剂中含有1g甜菜碱
用法用量：每日总剂量 100mg/kg/天，分 2 次给药，每次50mg/kg，早晚各1次。
用药时程：16周
终点指标
主要终点1 项，展开查看
- 治疗第16周末血Hcy较基线的变化值。评价时间：16周指标类型：有效性指标
次要终点4 项，展开查看
- 治疗第2、4、8周末血Hcy较基线的变化值；评价时间：2周、4周、8周指标类型：有效性指标
- 治疗第2、4、8、16周末血Hcy值；评价时间：2周、4周、8周指标类型：有效性指标
- 治疗第2、4、8、16周末有效率；评价时间：2周、4周、8周、16周指标类型：有效性指标
- 与基线（访视1）相比，治疗第2、4、8、16周末临床症状的变化情况；评价时间：2周、4周、8周、16周指标类型：有效性指标
伦理委员会审查记录
- 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意 · 2025-09-02
数据安全与受试者保险
- 数据安全监查委员会（DMC）
- 无
- 是否购买保险
- 有
源 Word 字段核对
用于核对字段名称和原登记值；与前文重复的内容仍保留。电话和邮箱具体值除外。
公示头信息5 个字段
- 登记号
- CTR20253844
- 试验状态
- 进行中
- 申请人联系人
- 庞振华
- 首次公示信息日期
- 2025-09-22
- 申请人名称
- 伊春五加参药业有限责任公司
试验基本信息11 个字段
- 登记号
- CTR20253844
- 药物名称
- 无水甜菜碱散剂
- 药物类型
- 化学药物
- 临床申请受理号
- 企业选择不公示
- 适应症
- 遗传性同型半胱氨酸血症
- 试验专业题目
- 无水甜菜碱散剂治疗同型半胱氨酸血症的Ⅲ期验证性临床试验
- 试验通俗题目
- 无水甜菜碱散剂治疗同型半胱氨酸血症的Ⅲ期验证性临床试验
- 试验方案编号
- WSTCJSJ-01
- 方案最新版本号
- V1.2
- 版本日期
- 2025-08-12
- 方案是否为联合用药
- 否